普拉替尼（Pralsetinib），也称为普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼或普雷替尼，是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物。它于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准，用于治疗RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌成人患者和RET突变型甲状腺髓样癌患者。普拉替尼在临床试验中表现出令人鼓舞的疗效，尤其在靶向治疗领域展现了显著的优势。

普拉替尼的作用与功效

作用机制

普拉替尼通过高选择性地抑制RET受体酪氨酸激酶，阻断RET介导的信号传导途径，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。RET基因突变或融合在多种癌症中起关键作用，尤其是非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌。普拉替尼的高选择性和高效性使其成为这些癌症治疗的重要工具。

临床应用

普拉替尼主要用于治疗以下两种类型的癌症：

• 晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者： 普拉替尼对这一类患者的疗效显著，能够显著延长无进展生存期，提高生活质量。
• 系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌： 对于RET突变型甲状腺髓样癌患者，普拉替尼同样表现出优异的治疗效果，显著改善患者的预后。

疗效评估

临床试验数据显示，普拉替尼在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的客观缓解率（ORR）高达60%，中位无进展生存期（PFS）为17.1个月。对于RET突变型甲状腺髓样癌患者，客观缓解率为60%，中位无进展生存期为10.1个月。这些数据表明普拉替尼在这些特定类型的癌症治疗中具有显著的临床价值。

用药注意事项及禁忌

剂量与用法

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，口服。患者应在每天同一时间服用药物，最好空腹服用，以提高吸收效率。如果错过了一次剂量，应在记起时立即补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，继续按正常时间表服药。

副作用管理

普拉替尼的常见副作用包括高血压、肝酶升高、便秘、疲劳、腹泻、肌肉骨骼疼痛、贫血、甲状腺功能异常和口腔溃疡。患者在用药期间应定期监测血压、肝功能和甲状腺功能，以便及时发现并处理这些副作用。如有严重副作用，应立即停药并咨询医生。

药物相互作用

普拉替尼与某些药物可能存在相互作用，特别是那些影响CYP3A4代谢的药物。患者在使用普拉替尼前应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、草药和补充剂。避免同时使用CYP3A4强抑制剂和强诱导剂，如酮康唑、利福平和圣约翰草等。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应避免使用普拉替尼，因为该药物可能对胎儿或婴儿造成伤害。老年患者和肾功能不全的患者在使用普拉替尼时应谨慎，并根据医生的建议调整剂量。对于儿童和青少年患者，目前尚缺乏足够的临床数据支持其安全性和有效性，因此不推荐使用。

通过以上详细说明，希望患者能够更好地了解普拉替尼的作用与功效，以及在使用过程中需要注意的事项。合理使用普拉替尼，遵循医嘱，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不必要的风险。