硫酸氢司美替尼胶囊（Selumetinib）是一种用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的药物。该药物由英国阿斯利康研发，于2023年5月在中国正式获批上市。本文将详细介绍硫酸氢司美替尼胶囊的使用方法、剂量调整、不良反应及日常注意事项。

硫酸氢司美替尼胶囊使用指南

1. 适应症与推荐剂量

硫酸氢司美替尼胶囊主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。成人的数据有限，因此不适用于成人患者作为初始治疗。

推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积（BSA）对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可以合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

2. 用法与用量

硫酸氢司美替尼胶囊应按体表面积给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次。给药时间应尽量固定，每次间隔12小时左右。如果漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，按计划接受下一次给药。

如果患者出现不可耐受的毒性反应，医生可能会建议暂停、减量或永久停用本品。具体的减量方案应咨询专业医生。

3. 储存方法

硫酸氢司美替尼胶囊应密封、遮光、在干燥处保存，温度控制在25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

药物应放在原装容器中，不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

用药注意事项与日常管理

1. 药物相互作用

当硫酸氢司美替尼胶囊与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

当硫酸氢司美替尼胶囊与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致司美替尼的疗效减弱。在这种情况下，医生可能会调整剂量或更换治疗方案。

2. 不良反应与监测

最常见的不良反应（≥40%）包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。患者在使用司美替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

心肌症是指左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%。在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数。视毒性也是需要注意的不良反应之一，患者在使用单药司美替尼治疗期间，应定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。

3. 特殊人群用药

孕妇服用硫酸氢司美替尼胶囊可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。

母乳喂养的妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养，因为母乳中的药物可能会对婴儿造成不良反应。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。