2023年11月21日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了默沙东（MSD）研发的贝组替凡片（Belzutifan，Welireg）在中国上市。这一消息引起了业内外的广泛关注，尤其是在罕见病治疗领域，贝组替凡的上市标志着对von Hippel-Lindau（VHL）病及其相关肿瘤治疗的重大突破。

贝组替凡在中国的上市历程

研发背景

贝组替凡是美国默沙东公司研发的一种HIF-2α抑制剂，主要针对von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。2021年8月13日，贝组替凡首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个获批用于治疗VHL相关肿瘤的药物。

在中国的审批过程

2023年3月16日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站显示，默沙东的贝组替凡片申报上市，并被纳入优先审评。经过几个月的严格审查，最终于2023年11月21日正式获批。这一快速审批过程体现了中国对罕见病治疗领域的高度重视和积极支持。

临床应用价值

贝组替凡的主要适应症是治疗患有von Hippel-Lindau（VHL）综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。贝组替凡通过抑制HIF-2α蛋白，减少肿瘤的生长和扩散，为VHL病患者提供了一种新的治疗选择。

用药注意事项

剂量与用法

贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可以随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药物。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用药物后出现呕吐，不应再次服用，而是在第二天服用下一剂。

特殊人群用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。然而，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此在这些患者中使用时应谨慎。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加不良反应的发生率和严重程度，建议密切监测这些患者的体征和症状。

药物相互作用

贝组替凡不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同时使用。此外，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体的药物相互作用信息，建议患者咨询医学顾问。储存条件方面，贝组替凡应储存在20°C至25°C的环境中，有效期为24个月。

贝组替凡在中国的上市，不仅为VHL病患者带来了新的希望，也为中国的罕见病治疗领域注入了新的活力。未来，期待更多的创新药物能够在中国市场获批，造福更多患者。