Mobocertinib (莫博替尼) 是一种靶向治疗药物，主要用于治疗具有特定EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。这种药物特别适用于那些已经接受过其他EGFR抑制剂治疗后出现EGFR T790M耐药突变的NSCLC患者。Mobocertinib通过抑制EGFR的活性，阻止癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗目的。

莫博替尼的功效与作用

主要适应症

Mobocertinib 主要用于治疗具有EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者通常已经接受了其他EGFR抑制剂的治疗，但出现了EGFR T790M耐药突变。EGFR T790M突变是一种常见的耐药机制，使得肿瘤对第一代和第二代EGFR抑制剂产生抗性。Mobocertinib能够有效抑制这种突变，恢复对肿瘤的控制。

治疗效果

多项临床试验表明，Mobocertinib在治疗EGFR T790M突变的NSCLC患者中表现出显著的疗效。研究数据显示，使用Mobocertinib治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到了约40%，疾病控制率（DCR）超过70%。此外，患者的中位无进展生存期（PFS）约为7个月，总体生存期（OS）也有所延长。这些数据表明，Mobocertinib在延长患者生存期和改善生活质量方面具有重要作用。

作用机制

Mobocertinib是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门针对EGFR突变。它通过与EGFR的ATP结合位点结合，抑制EGFR的磷酸化，从而阻断下游信号传导通路，抑制癌细胞的增殖和存活。特别是对于EGFR T790M突变，Mobocertinib能够有效地克服这一耐药机制，恢复对肿瘤的抑制作用。

用药注意事项

QTc延长和尖端扭转型室性心动过速

Mobocertinib 可能导致危及生命的心率校正型QT（QTc）延长，包括致命的尖端扭转型室性心动过速。因此，在开始使用Mobocertinib前，应评估患者的QTc和基线电解质水平，并纠正任何异常。治疗期间应定期监测QTc和电解质水平，特别是对于有QTc延长危险因素的患者，如先天性QT间期延长综合征、心脏病或电解质异常的患者，应增加监测频率。避免同时使用已知会延长QTc间隔的药物，如比索洛尔和伊布利特。根据QTc延长的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用Mobocertinib。

间质性肺病（ILD）/肺炎

Mobocertinib 可能导致致命的间质性肺病（ILD）/肺炎。患者在接受治疗期间应密切监测新的或恶化的肺部症状，如呼吸困难、咳嗽和发热等。一旦出现疑似ILD/肺炎的症状，应立即停用Mobocertinib。如果确诊为ILD/肺炎，则应永久停用该药物。

心脏毒性

Mobocertinib 可能导致心脏毒性，包括射血分数降低、心肌病和充血性心力衰竭，从而导致致命的心力衰竭。治疗期间应定期监测心功能，包括基线和治疗期间的左心室射血分数评估。根据心脏毒性的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用Mobocertinib。

腹泻和其他常见副作用

使用Mobocertinib可能会导致严重的腹泻。患者在出现腹泻或排便频率增加时应开始使用止泻药（如洛哌丁胺），并增加液体和电解质的摄入量。此外，常见的不良反应还包括皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。医生应根据患者的个体情况调整治疗方案。

特殊人群用药

Mobocertinib 在孕妇和哺乳期女性中的安全性尚未完全确定。建议孕妇和哺乳期女性避免使用此药。有生殖潜力的女性在使用Mobocertinib治疗期间和最后一次给药后1个月内应使用有效的非激素类避孕药。有生殖潜力的女性伴侣的男性在使用Mobocertinib治疗期间和最后一次给药后1周内应使用有效的避孕措施。儿童患者的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐用于儿童。老年人和肝肾功能不全的患者应根据具体情况调整剂量。