阿西米尼（Asciminib）是全球首个获批的STAMP抑制剂，由瑞士诺华公司研发，商品名为Scemblix。该药于2021年10月获美国FDA批准上市，2022年8月获欧盟EMA批准，目前尚未在中国大陆正式上市。作为靶向BCR-ABL融合蛋白变构位点的创新疗法，阿西米尼突破了传统ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的作用局限，尤其对携带T315I耐药突变的费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML）患者展现出显著临床价值。其规格为20 mg×60片/盒与40 mg×60片/盒，按当前国际参考价折算，单盒价格约为3,200–6,500美元，具体依剂量与地区政策浮动。

阿西米尼（Asciminib）中文说明书

适应症与作用机制

阿西米尼适用于两类成人Ph+ CML慢性期（CP）患者：一是既往接受过两种或以上TKI治疗失败者；二是携带T315I突变的CP患者。它不作用于BCR-ABL的ATP结合口袋，而是特异性结合ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket），诱导其进入非活性构象，从而实现“变构抑制”。这种机制大幅降低脱靶效应，提升选择性与耐受性。

用法用量

对于既往多线TKI治疗失败的患者，推荐剂量为80 mg每日一次，或40 mg每日两次，间隔约12小时；针对T315I突变患者，则需提高至200 mg每日两次。所有剂量均须空腹服用——服药前至少2小时及服药后1小时内禁食。药片应整片吞服，不可压碎、咀嚼或分割。漏服处理依方案而定：单次给药漏服超12小时即跳过；双次给药漏服超6小时亦跳过，切勿补服双倍剂量。

常见不良反应

临床试验中，≥20%患者报告的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。实验室异常以血小板减少（28%）、中性粒细胞减少（12%）及血红蛋白下降为主。约2%患者因3–4级血小板减少永久停药，13%曾暂时中断治疗。其他需关注的严重风险包括胰腺毒性、高血压、心血管事件及胚胎-胎儿毒性。

用药与日常注意事项

特殊人群用药警示

妊娠期禁用阿西米尼。动物研究证实其可致胚胎结构畸形、胎仔死亡及生长迟缓。育龄期女性用药前须确认未孕，治疗期间及末次给药后1周内须采用高效避孕措施。哺乳期妇女应停止哺乳，因人乳中分布数据缺失，且婴儿暴露后可能出现严重不良反应。男性患者亦需注意潜在生殖毒性，动物实验提示生育力可能受损，但可逆性尚不明确。儿童及青少年用药安全性与有效性尚未确立。

服药行为与监测要求

患者应固定每日服药时间，使用药盒辅助记忆，避免与其他食物或药物混服。治疗初期每2周需检测全血细胞计数（CBC）、肝功能（ALT/AST）、血脂（甘油三酯）、肌酸激酶及胰酶（脂肪酶/淀粉酶）。若出现瘀斑、持续乏力、呼吸急促、腹痛或皮疹加重，须立即就诊。老年患者（≥65岁）无需调整剂量，但75岁以上群体临床数据有限，用药时宜加强观察。

储存与处理规范

阿西米尼应储存在原包装中，置于干燥阴凉处，温度不超过30°C，避光防潮。药瓶开启后建议在60天内用完。废弃药品不可冲入下水道或混入生活垃圾，应交由医疗机构指定回收渠道处理。家庭成员尤其是儿童须远离药瓶存放区域，防止误服。