马瓦卡坦（Mavacamten），一种革命性的心肌病治疗药物，自2022年4月28日在美国获得食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，受到了广泛关注。2024年4月29日，马瓦卡坦在中国也获得了国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，标志着这一创新药物正式进入中国市场。本文将详细介绍马瓦卡坦的上市情况及其用药注意事项。

马瓦卡坦上市情况

国际上市

马瓦卡坦（Mavacamten）于2022年4月28日在美国获得FDA的上市批准，成为首个获批用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的药物。该药物通过降低心肌收缩力，减轻心脏负担，显著改善患者的症状和生活质量。马瓦卡坦的上市为全球心肌病患者带来了新的希望。

国内上市

2024年4月29日，马瓦卡坦在中国获得NMPA的上市批准。这一里程碑事件标志着中国患者也可以受益于这一创新药物。瑞金海南医院率先引入马瓦卡坦，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病。当天，在瑞金医院心内科金玮主任医师团队的诊疗指导下，首位患者成功服用马瓦卡坦，开启了国内oHCM患者的新篇章。

价格与购买渠道

马瓦卡坦目前尚未进入医保目录，其价格可能受到多种因素的影响。根据市场反馈，马瓦卡坦的价格大约在每月500-1000美元之间，具体价格需咨询专业医疗机构或药品供应商。患者可以通过医院药房或已上市国家的医疗机构获取马瓦卡坦。建议患者在医生的指导下购买和使用，以保证药物的安全性和有效性。

用药注意事项

适应症与禁忌症

马瓦卡坦主要用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病患者。患者在使用前应进行全面的心脏评估，确保符合用药指征。对于严重肝肾功能不全、过敏体质或存在其他严重心血管疾病的患者，应在医生指导下谨慎使用。

用药剂量与方法

马瓦卡坦的推荐起始剂量为每日一次，每次5毫克，口服。医生会根据患者的病情和反应调整剂量。患者应严格按照医嘱服药，不可自行增减剂量或停药。用药期间，患者应定期进行心电图、血压和心功能监测，以便及时调整治疗方案。

不良反应与处理

马瓦卡坦的常见不良反应包括头痛、疲劳、肌肉疼痛和恶心等。严重的不良反应较为罕见，但若出现胸痛、呼吸困难、心律失常等症状，应立即就医。患者在用药过程中应注意观察身体状况，如有不适，应及时告知医生并接受进一步检查和治疗。

马瓦卡坦的成功上市，不仅为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，也为心肌病领域的发展注入了新的动力。随着临床应用的逐步推广，相信这一创新药物将为更多患者带来健康和希望。