普拉替尼（Pralsetinib）是一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发。该药物于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准，并于2021年3月24日在中国获批上市，2022年纳入中国医保。普拉替尼主要用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变的甲状腺髓样癌。

普拉替尼的作用与功效

作用机制

普拉替尼通过特异性地抑制RET激酶活性，阻断RET信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖。这种选择性抑制有助于减少对正常组织的影响，降低副作用的发生率。普拉替尼能够有效缩小肿瘤，提高患者的生存率和生活质量。

适应症

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。这些适应症的选择基于普拉替尼在临床试验中的显著疗效和安全性。

药代动力学

单次给药普拉替尼60mg至600mg后，达到峰值浓度的中位时间（Tmax）为2至4小时。单次给药普拉替尼的平均（±标准差）血浆消除半衰期（T½）为15.7小时（9.8），多次给药普拉替尼为20小时（11.7）。患者在使用普拉替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

普拉替尼的用法与注意事项

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400mg，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。普拉替尼可以与或不与食物同服，但药物应整片吞服，避免压碎、咀嚼或溶解。在治疗期间，患者应定期监测肝功能、血象和血压。

药物相互作用

普拉替尼与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用可减少普拉替尼的暴露量，这可能会降低普拉替尼的疗效。应避免普拉替尼与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用。如果不可避免，则需要增加普拉替尼剂量。常见的CYP3A强诱导剂包括利福平（抗结核）、利福喷丁（结核、麻风{抗金黄葡萄球菌}）、苯妥英（抗癫痫、抗心律失常、三叉神经痛{精神类}）、卡马西平（癫痫、三叉神经痛{镇痛药}）、巴比妥（抑制中枢神经系统、抗惊厥、抗癫痫）、圣约翰草（治疗抑郁症焦虑烦躁、失眠）等。

日常注意事项

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮，湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

普拉替尼的有效期为24个月，患者应按时服用药物，如果错过一剂普拉替尼，可在当天尽快追加服药，第二天继续按照每日常规剂量服用普拉替尼。如果在服用普拉替尼后出现呕吐，请不要追加剂量，需按照用药计划继续服用下一剂量。