马瓦卡坦（Mavacamten）是一种创新的心脏病药物，由美国施贵宝公司研发生产，2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准。该药物主要用于治疗梗阻性肥厚性心肌病（HCM），通过调节心肌收缩的力量和速率，减轻心脏肌肉的异常增厚，改善心脏功能。本文将详细介绍马瓦卡坦的FDA中文说明书，包括其作用机制、用法用量、注意事项等。

马瓦卡坦的作用机制与适应症

作用机制

马瓦卡坦是一种靶向肌球蛋白ATPase的药物，其主要作用机制是通过调节心肌收缩的力量和速率，减轻心脏的肌肉增厚，从而改善心脏功能。具体来说，马瓦卡坦能够选择性地抑制心肌肌球蛋白ATPase活性，减少心脏收缩时的肌肉收缩力量，从而减轻心脏负担，改善患者的症状和生活质量。

适应症

马瓦卡坦主要用于治疗梗阻性肥厚性心肌病（HCM）。HCM是一种常见的遗传性心脏病，其特点是心室壁异常增厚，导致心脏泵血功能受损，患者常出现呼吸困难、胸痛等症状。马瓦卡坦通过减轻心脏肌肉的异常增厚，改善心脏的泵血功能，从而缓解患者的症状。

临床研究

多项临床研究表明，马瓦卡坦在治疗HCM方面具有显著的疗效。一项名为EXPLORER-HCM的III期临床试验结果显示，接受马瓦卡坦治疗的患者在运动能力和生活质量方面均有明显改善。此外，马瓦卡坦还被证明能够显著降低左心室流出道压力梯度，进一步验证了其在治疗HCM方面的有效性。

马瓦卡坦的用法与用量

用法

马瓦卡坦的推荐用法为每日一次口服。患者应在每天相同的时间服用药物，以保持稳定的血药浓度。在服用马瓦卡坦之前，应详细阅读药品说明书，并严格遵循医生的指示。如果错过了一次服药，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按正常时间服用下一次剂量。

用量

马瓦卡坦的初始剂量通常为5毫克，每日一次。医生会根据患者的具体情况和病情严重程度，逐渐调整剂量。在治疗过程中，医生可能会根据患者的反应和耐受性，逐步增加剂量至最大推荐剂量30毫克，每日一次。患者不应自行调整剂量，应严格按照医生的指导进行。

注意事项

在使用马瓦卡坦的过程中，患者需要注意以下几点：

• 定期进行心脏功能监测，包括心电图、超声心动图等，以评估药物的疗效和安全性。
• 避免与其他可能影响心脏功能的药物同时使用，如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等，除非在医生的指导下。
• 如出现严重的不良反应，如心悸、晕厥、呼吸困难等，应立即停药并就医。
• 孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用马瓦卡坦，除非在医生的指导下。
• 儿童和青少年患者的安全性和有效性尚未完全确定，因此不建议在此类人群中使用。

通过以上详细的说明，希望患者能够更好地了解马瓦卡坦的用法用量和注意事项，从而安全有效地使用该药物。如果有任何疑问或不适，应及时咨询医生。