吉妥单抗（Gemtuzumab Ozogamicin），也被称为Mylotarg、吉妥珠单抗、奥佐米星或麦罗塔，是一种靶向治疗药物，主要用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）。这种药物通过结合CD33抗原，将毒素直接传递到癌细胞内部，从而达到杀灭肿瘤细胞的效果。然而，吉妥单抗在带来治疗效果的同时，也可能引发一系列副作用，包括肝毒性、输液相关反应、出血、QT间期延长等。

吉妥单抗的作用功能

主要作用机制

吉妥单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由人源化抗CD33单克隆抗体和卡利奇霉素（一种强效的抗生素）通过连接子连接而成。CD33抗原主要表达在急性髓系白血病细胞表面，因此吉妥单抗能够特异性地结合这些细胞，并将卡利奇霉素递送至细胞内部。卡利奇霉素进入细胞后会释放出来，导致DNA双链断裂，从而抑制细胞分裂和增殖，最终导致癌细胞死亡。

适应症

吉妥单抗适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人和1个月及以上儿童患者的治疗。此外，它还适用于成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的治疗。通过联合化疗或单药使用，吉妥单抗能够显著提高患者的生存率和缓解率。

疗效评估

临床试验结果显示，吉妥单抗在新诊断的急性髓系白血病患者中表现出良好的疗效。与传统化疗相比，联合使用吉妥单抗和化疗可以显著提高完全缓解率和无事件生存期。对于复发或难治性患者，吉妥单抗单药治疗也能取得一定的疗效，尤其是在那些对传统化疗反应不佳的患者中。

用药注意事项

肝毒性管理

接受吉妥单抗治疗的患者可能会出现肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估患者的ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。治疗期间应密切监测肝功能指标，如发现异常应及时调整剂量或暂停治疗。对于出现VOD症状的患者，应立即停用吉妥单抗，并按照标准医疗实践进行处理。

输液相关反应预防

吉妥单抗输液过程中或输液后24小时内可能出现输液相关反应，如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。为了预防这些反应，患者在输液前应预先使用对乙酰氨基酚、苯海拉明和甲基泼尼松龙等药物。输液期间应密切监测生命体征，如出现严重反应应立即中断输液并采取相应的医疗措施。输液结束后至少1小时内仍需继续监测患者。

出血风险控制

吉妥单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少，从而增加出血风险。因此，在每次注射吉妥单抗前应评估血细胞计数，并在治疗期间频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。对于出现严重出血或持续性血小板减少症的患者，应延迟给药或永久停用吉妥单抗，并提供支持性护理。

QT间期延长监测

吉妥单抗可能引起QT间期延长，尤其是对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者。因此，在治疗开始前和给药期间应根据需要获取心电图（ECG）和电解质水平，以监测QT间期变化。对于出现QT间期延长的患者，应及时调整治疗方案。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应慎用吉妥单抗，因为该药物可能会对胎儿或婴儿造成伤害。建议有生育能力的女性在治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。儿童患者在1个月及以上时可以使用吉妥单抗联合标准化疗，但对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，其安全性和有效性尚未确定。老年人使用吉妥单抗时应注意发热和严重感染的风险较高。

储存条件

吉妥单抗应储存在原装容器中，遮光、密封、放置于干燥处，温度控制在2-8°C之间，避免冷冻。储存时应选择干燥、通风良好的地方，防止药物受潮。包装的完整性也应定期检查，如有损坏应及时联系医生或药剂师。

总结

吉妥单抗作为一种靶向治疗药物，在治疗CD33阳性的急性髓系白血病方面显示出显著的疗效。然而，患者在使用过程中应密切监测肝功能、血细胞计数和心电图等指标，及时调整治疗方案，以减少潜在的副作用风险。同时，特殊人群在使用吉妥单抗时应更加谨慎，遵循医生的指导。