贝组替凡（Belzutifan）是一种新型的口服HIF-2α抑制剂，主要用于治疗Von Hippel-Lindau（VHL）综合征相关的肿瘤，如肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。本文将详细介绍贝组替凡的药物信息、适应症、用法用量、不良反应以及特殊人群的用药指导。

贝组替凡的基本信息

药物概述

贝组替凡（Belzutifan），也称为Welireg，是由默沙东公司（Merck Sharp & Dohme LLC）研发并生产的。该药物的研发代号为PT2977，规格为40mg/片，每瓶含有90片。贝组替凡于2021年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首款专门用于治疗VHL综合征相关肿瘤的药物。

适应症及适用人群

贝组替凡主要适用于成年Von Hippel-Lindau（VHL）综合征患者，尤其是那些伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的患者。这些患者通常需要避免手术或其他侵入性治疗，而贝组替凡提供了一种新的治疗选择。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为每日一次，每次120mg（3片40mg）。患者应整片吞服，不得咀嚼、压碎或分割药片。建议在每天同一时间服用，最好在饭前或饭后至少30分钟服用。如果错过了一次剂量，应在记起时立即服用，但如果接近下次剂量的时间，则跳过漏服的剂量，继续按正常计划服用。

用药注意事项及日常管理

特殊人群用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。然而，中度或重度肝功能损害患者的安全性和有效性尚未确定，因此应谨慎使用。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者应密切监测，因为这些患者可能会有更高的药物暴露，从而增加不良反应的风险。

不良反应及处理

贝组替凡的常见不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。如果患者出现严重的不良反应，应及时就医。对于轻度不良反应，医生可能会建议调整剂量或暂停用药，待症状缓解后再恢复正常使用。

药物相互作用

贝组替凡不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同时使用，因为这些药物可能会增加贝组替凡的血药浓度，从而增加不良反应的风险。此外，贝组替凡也不建议与敏感的CYP3A4底物和激素避孕药合用。患者在使用贝组替凡期间应避免饮酒，因为酒精可能会加重某些不良反应。

贮存方法

贝组替凡应储存在20°C至25°C的环境中，允许在15°C至30°C之间波动。每瓶贝组替凡都附有两个不可食用的干燥剂罐，以保持药物的干燥。患者应避免将药物暴露在高温或潮湿的环境中，以免影响药效。

有效期及购买信息

贝组替凡的有效期为24个月。目前，该药物尚未在国内上市，也没有被纳入医保范畴。在美国市场，每瓶贝组替凡的价格约为888美元。患者可以通过正规渠道购买，以确保药物的质量和安全性。