贝组替凡（Belzutifan），也被称为Welireg，是一种由美国默沙东公司研发的靶向药物，主要用于治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。本文将详细介绍贝组替凡的用药指南，包括适应症、用法用量、不良反应及特殊人群用药注意事项。

贝组替凡的基本信息

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。这种药物通过抑制HIF-2α蛋白，减少肿瘤的生长和扩散。

主要成分和剂型

贝组替凡的主要成分是Belzutifan，剂型为片剂，每片含有40mg的活性成分。片剂呈蓝色，椭圆形，薄膜包衣，一面有“177”压印，另一面无压印。每瓶含有90片，并附有两个不可食用的干燥剂罐。

用法用量

推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。患者应整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药物。如果错过了一剂，可以在同一天尽快服用，但不要在下次服药时加倍剂量。如果服用后出现呕吐，不要再次服用，而是按正常时间服用下一剂。

用药注意事项

不良反应

贝组替凡的常见不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。患者在用药期间应定期进行血液检查，监测血红蛋白水平和其他相关指标。

特殊人群用药

孕妇和有生育能力的女性：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。

哺乳期女性：建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养，因为药物可能通过母乳传递给婴儿，导致严重不良反应。

肾功能损害患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对重度肾功能损害患者进行研究，因此这类患者应谨慎使用。

肝功能损害患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此这类患者也应谨慎使用。

UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：这些患者具有较高的贝组替凡暴露，可能会增加不良反应的发生率和严重程度，应密切监测患者的体征和症状。

药物相互作用

不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同时使用。此外，不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。如果患者正在使用这些药物，应咨询医生以调整治疗方案。

贝组替凡是一种重要的靶向药物，对治疗von Hippel-Lindau综合征相关肿瘤具有显著效果。患者在使用过程中应遵循医生的指导，注意药物的副作用和相互作用，以确保治疗的安全性和有效性。