贝组替凡（Belzutifan），又名Welireg，是由美国默沙东公司研发并生产的创新药物。该药物于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，尤其是那些伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术的患者。本文将详细介绍贝组替凡的说明书、医保情况、价格、疗效及常见副作用。

贝组替凡概述

药物基本信息

贝组替凡是一种HIF-2α抑制剂，主要成分是Belzutifan。该药物以40mg的蓝色椭圆形片剂形式存在，薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用，并建议整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药物。

疗效与适应症

贝组替凡主要用于治疗VHL综合征相关的多种肿瘤，特别是肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。临床研究表明，贝组替凡能够显著缩小肿瘤体积，延缓疾病进展，提高患者的生活质量。然而，该药物仍处于临床试验阶段，需要进一步的研究来全面评估其长期疗效和安全性。

价格与医保

贝组替凡在美国的价格约为每瓶40mg*90片 888美元。该药物尚未在国内上市，也未被纳入医保范围。患者在选择使用贝组替凡时，需要考虑其高昂的费用，并咨询专业医生的意见。

用药注意事项

常见副作用

贝组替凡的常见副作用包括疲劳、恶心、呕吐、食欲减退和皮疹等。部分患者可能会出现严重的不良反应，如肝功能损害和血小板减少。患者在使用过程中如出现任何不适，应立即联系医生。

特殊人群用药

孕妇和具有生育能力的女性应被告知该药物对胎儿的潜在风险。建议在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内使用有效的非激素避孕药。哺乳期女性在使用本品治疗期间和最后一次治疗后1周内不应母乳喂养。对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整剂量，但尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。轻度和中度肾功能损害患者无需调整剂量，但尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

药物相互作用

贝组替凡不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，可能会增加不良反应的发生率和严重程度，需密切监测这些患者的体征和症状。

贝组替凡作为一种创新药物，在治疗VHL综合征相关肿瘤方面表现出良好的疗效，但患者在使用过程中需要注意其潜在的副作用和特殊人群的用药安全。希望本文能为患者提供有价值的参考信息，帮助他们在医疗决策中做出更明智的选择。