贝组替凡是美国默沙东公司研发的一种新型靶向药物，主要用于治疗 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征患者的肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET)。该药物通过抑制 HIF-2α 发挥其抗肿瘤作用。本文将详细介绍贝组替凡的用药指南，帮助患者更好地理解和使用这一药物。

贝组替凡的基本信息

药物概述

贝组替凡（Belzutifan）是一种多靶向的口服小分子药物，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。贝组替凡的英文名称为Belzutifan，其他别称为Welireg。该药物主要由美国默沙东公司研发并生产，适用于治疗伴有 VHL 综合征的成年患者，特别是那些需要治疗肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤但不需要立即手术的患者。

剂型与规格

贝组替凡的剂型为片剂，每片含40mg活性成分。药片呈蓝色，椭圆形，薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。目前市面上有卢修斯生产的贝组替凡仿制药版本，规格为40mg*90片，售价约为888美元。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。药片应整片吞下，不得咀嚼、压碎或劈开。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快补服，但第二天应恢复正常剂量。若服用后出现呕吐，无需再次服用，应等待第二天再服用下一剂。

用药注意事项

特殊人群用药

贝组替凡在某些特殊人群中需要特别注意。对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整剂量，但尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。同样，对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整剂量，但尚未对重度肾功能损害患者进行研究。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，应密切监测这些患者的体征和症状。

孕妇和哺乳期女性

孕妇和具有生育能力的女性在使用贝组替凡前应告知医生该药物对胎儿的潜在风险。建议女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内不要母乳喂养。同时，建议有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。对于有生育能力女性伴侣的男性患者，也应在此期间采取有效的避孕措施。

药物相互作用

贝组替凡不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。这些药物可能会增加贝组替凡的血药浓度，从而增加不良反应的风险。具体的药物相互作用信息应咨询医学顾问。

不良反应监测

常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心等。患者在使用贝组替凡期间应密切关注这些症状，并及时与医生沟通。如果出现严重的不良反应，应立即停止用药并寻求医疗帮助。