贝组替凡（Belzutifan）是一种小分子靶向药物，通过抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）来阻断与缺氧适应和肿瘤生长相关的基因表达，从而抑制肿瘤的生长和血管生成。这种机制使得贝组替凡成为治疗特定类型恶性肿瘤的有效药物。贝组替凡的商品名为Welireg，研发代号为PT2977，由默沙东公司生产。该药物于2021年8月获得美国FDA批准上市。

药物基本信息

适应症

贝组替凡适用于治疗无需立即手术、与希林（VHL）综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤的患者。这些疾病通常与VHL基因突变有关，导致HIF-2α过度活跃，促进肿瘤生长和血管生成。

规格与价格

贝组替凡的规格为40mg*90片，每瓶的价格约为888美元。目前，贝组替凡尚未在中国上市，也没有被纳入医保范畴。因此，患者需要自费购买该药物。

用法用量

贝组替凡的推荐用法为每天一次，每次一片（40mg），口服，可随餐或空腹服用。治疗期间应定期监测患者的血液学参数和肝功能，以评估药物的安全性和有效性。如果出现严重的不良反应，应及时调整剂量或停药。

用药注意事项

副作用与不良反应

贝组替凡可能引起的常见副作用包括疲劳、肌肉疼痛、食欲减退、恶心、呕吐等。在极少数情况下，患者可能会出现更严重的不良反应，如血小板减少、贫血、肝功能异常等。因此，在使用贝组替凡的过程中，医生会建议患者定期进行血液检查和肝功能检测，以及时发现并处理这些不良反应。

禁忌症与慎用情况

贝组替凡不适用于对药物成分过敏的患者。孕妇和哺乳期妇女应避免使用该药物，因为尚无足够的临床数据证明其对胎儿和婴儿的安全性。此外，肝功能不全的患者在使用贝组替凡时应谨慎，并在医生的指导下调整剂量。

药物相互作用

贝组替凡与其他药物可能存在相互作用，特别是那些影响肝药酶活性的药物。例如，CYP3A4抑制剂（如酮康唑）可能会增加贝组替凡的血药浓度，而CYP3A4诱导剂（如利福平）则可能降低其血药浓度。因此，在使用贝组替凡时，应避免与这些药物同时使用，或在医生的指导下进行适当的剂量调整。

存储条件

贝组替凡应储存在室温下（15-30°C），避免阳光直射和潮湿。未开封的药瓶应在有效期前使用，开封后的药瓶应在60天内使用完毕。患者应将药物放在儿童接触不到的地方，以防止误服。