贝组替凡是默沙东公司研发的一种新型HIF-2α抑制剂，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。本文将详细介绍贝组替凡的使用指南，帮助患者更好地理解和使用这种药物。

贝组替凡的基本信息

药物概述

贝组替凡（Belzutifan）是一种选择性HIF-2α抑制剂，通过抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的活性，从而阻断肿瘤生长所需的信号通路。HIF-2α在多种肿瘤中过表达，尤其是VHL综合征相关肿瘤。贝组替凡的化学名为3-[[(1S,2S,3R)-2,3-二氟-2,3-二氢-1-羟基-7-（甲磺酰基）-1H-茚-4-基]，具有较高的选择性和亲和力。

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术的患者。该药物可以显著延缓肿瘤进展，提高患者的生活质量。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。患者应整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂，可以在同一天尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按正常时间服用下一剂。如果在服用后出现呕吐，不要再次服用，而是按照正常的每日剂量计划继续服用。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇和具有生育能力的女性在使用贝组替凡时应被告知药物对胎儿的潜在风险。哺乳期女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不应母乳喂养。建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内也应采取有效的避孕措施。儿科患者的安全性和有效性尚未得到证实。65岁及以上的老年患者在临床试验中的数据不足，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

肝肾功能损伤患者的用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此这些患者在使用贝组替凡时应谨慎，并密切监测肝功能指标。轻度和中度肾功能损害患者也不建议调整剂量，但尚未对重度肾功能损害患者进行研究，同样需要谨慎使用。

药物相互作用

贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用可能会增加药物暴露量，从而增加不良反应的发生率和严重程度。因此，不建议与这些抑制剂同时使用。此外，贝组替凡还可能影响敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药的效果，因此也不建议与这些药物合用。具体用药建议应咨询医学顾问。

通过以上介绍，患者可以更全面地了解贝组替凡的使用方法和注意事项，从而更好地管理自己的治疗过程，提高治疗效果和生活质量。