伊米苷酶是一种用于治疗1型戈谢病的药物，该病是一种罕见的遗传性疾病，主要由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致。伊米苷酶通过补充患者体内缺失的酶，帮助分解积累在细胞中的葡萄糖脑苷脂，从而减轻症状和改善生活质量。本文将详细介绍伊米苷酶的基本信息、适应症、使用方法以及用药注意事项。

伊米苷酶的基本信息

药物概述

伊米苷酶的商品名为Cerezyme，由法国赛诺菲药厂生产。它是一种通过基因重组技术合成的人类酶，化学名称为β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶。伊米苷酶是一种单体糖蛋白，含有497个氨基酸，4个N-环连接的糖基化位点，能够特异性催化葡萄糖脑苷酯的水解，使其降解为葡萄糖和神经酰胺。

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。1型戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏葡萄糖脑苷脂酶，导致葡萄糖脑苷脂在细胞内积累，引发多种症状，如贫血、血小板减少症、骨骼疾病和肝脾肿大。伊米苷酶通过补充患者体内缺失的酶，帮助分解这些积累的物质，从而缓解症状并改善患者的生活质量。

生产厂家与规格

伊米苷酶的主要生产厂家是法国赛诺菲药厂，出口土耳其版原研药的规格为400U/10ml，价格大约为364美元一盒。目前，伊米苷酶已在中国上市，但尚未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

用药注意事项

准备与使用说明

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。以下是详细的使用步骤：

• 根据患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2ml注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位的小瓶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/ml的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
• 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒（描述为薄的半透明纤维）絮凝，不影响产品质量。
• 体重18kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
• 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

药物相互作用与风险

虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。特别是对于有严重过敏史或其他慢性疾病的患者，更应谨慎使用伊米苷酶。

常见不良反应

使用伊米苷酶可能会出现一些不良反应，常见的包括头痛、发热、恶心、皮疹和关节痛。大多数不良反应通常是轻度到中度的，可以通过调整剂量或暂停用药来控制。如果患者出现严重的不良反应，应立即停药并就医。

通过上述介绍，我们可以更好地理解伊米苷酶这一重要药物的基本信息及其在治疗1型戈谢病中的重要作用。正确使用伊米苷酶，注意用药过程中的各项细节，将有助于患者更好地管理疾病，提高生活质量。