泊那替尼（Ponatinib），商品名为 Iclusig，是一种 BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期（CP）慢性髓性白血病（CML）、加速期（AP）或急变期（BP）CML 或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL），以及 T315I 阳性的 CML 或 Ph+ALL。本文将详细介绍泊那替尼的说明书、医保情况、价格、疗效及副作用。

泊那替尼（Ponatinib）说明书

泊那替尼是一种口服片剂，主要成分是 Ponatinib。该药物由日本武田制药研发，于2021年12月获得美国FDA批准。泊那替尼不适用于且不推荐用于治疗新诊断的 CP-CML患者。

用法用量

推荐的起始剂量为 45mg 口服每日一次。达到≤1%BCR-ABL 1IS后，剂量减至 15mg 口服每日一次。无效患者可将普纳替尼剂量重新递增至先前耐受剂量 30mg 或 45mg 口服每日一次。持续普纳替尼直至重新递增剂量无效或出现不可接受的毒性。如果 3个月内未出现血液学缓解，则考虑停用普纳替尼。

适应症

泊那替尼适用于以下几种情况：

• 对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期（CP）慢性髓性白血病（CML）。
• 加速期（AP）或急变期（BP）CML 或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL），无其他激酶抑制剂适应症。
• T315I 阳性的 CML（慢性期、加速期或急变期）或 T315I 阳性的 Ph+ALL。

副作用

泊那替尼最常见的不良反应（>20%）包括皮疹及相关病症、关节痛、腹痛、头痛、便秘、皮肤干燥、高血压、疲乏、液体潴留和水肿、发热、恶心、胰腺炎/脂肪酶升高、出血、贫血、肝功能障碍和 AOE（动脉闭塞事件）。最常见的 3级或 4级实验室异常（>20%）包括血小板计数降低、中性粒细胞计数降低和白色血细胞减少。

用药注意事项

在使用泊那替尼时，患者需注意以下几点以确保安全和疗效。

监测与调整

在开始治疗之前以及此后至少每月一次或根据临床指征进行肝功能测试。如果出现肝毒性，请中断治疗并减少剂量，或停止使用泊那替尼。同时，监测患者是否出现动脉闭塞事件、静脉血栓栓塞事件、心脏衰竭和肝毒性的表现。如出现这些症状，应及时就医并调整治疗方案。

特殊人群用药

孕妇使用泊那替尼可能会对胎儿造成伤害，因此在使用前应告知医生并了解潜在风险。哺乳期妇女在普纳替尼治疗期间和末次给药后 6天内不要母乳喂养。儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年患者（年龄≥65岁）更可能发生不良反应，因此剂量选择应谨慎。肝损害患者应降低普纳替尼的起始剂量，并避免多次给药或剂量高于 30mg。

药物相互作用

泊那替尼与强效 CYP3A 抑制剂联合给药会增加普纳替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免与强效 CYP3A 抑制剂联合使用。如果联合使用不可避免，则需减少普纳替尼剂量。

总之，泊那替尼（Ponatinib）是一种重要的 BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂，适用于多种难治性白血病。患者在使用过程中应严格按照医嘱，注意剂量调整和监测，以最大限度地提高疗效并减少不良反应。