普纳替尼（Ponatinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和 Philadelphia 染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。这种药物通过抑制 BCR-ABL 酪氨酸激酶的活性，阻止癌细胞的生长和扩散。普纳替尼在临床上表现出显著的疗效，但也有一些副作用需要注意。

普纳替尼的作用与功效

治疗慢性髓性白血病（CML）

普纳替尼被广泛用于治疗对其他酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼）耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者。特别是对于那些携带 ABL T315I 突变的患者，普纳替尼显示出显著的疗效。一项名为 OPTIC 的 II 期临床试验表明，普纳替尼能够有效降低 BCR-ABL 1IS 水平，从而改善患者的病情。

治疗 Ph+ 急性淋巴细胞白血病（ALL）

普纳替尼也适用于治疗 Ph+ 急性淋巴细胞白血病。这类白血病患者通常携带有 Philadelphia 染色体，这会导致 BCR-ABL 融合基因的形成。普纳替尼通过抑制这一融合蛋白的活性，有效控制疾病的进展。临床数据显示，普纳替尼在 Ph+ ALL 患者中同样表现出良好的疗效，能够显著延长患者的生存期。

推荐剂量

普纳替尼的推荐起始剂量为 45mg 口服每日一次。一旦患者的 BCR-ABL 1IS 水平降至 ≤1%，剂量可减至 15mg 口服每日一次。对于未能在 3 个月内出现血液学缓解的患者，建议考虑停用普纳替尼。此外，如果出现不良反应，可能需要暂时中断治疗、减少剂量或停止使用普纳替尼。

用药注意事项与日常管理

避免与强效 CYP3A 诱导剂和抑制剂同时使用

普纳替尼与强效 CYP3A 诱导剂（如利福平、圣约翰草）同时给药会降低普纳替尼的血药浓度，增加疗效降低的风险。因此，应避免与这些药物同时使用。相反，普纳替尼与强效 CYP3A 抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）同时使用会增加普纳替尼的血药浓度，可能引发更多不良反应。如果必须同时使用，应减少普纳替尼的剂量。

监测和预防不良反应

普纳替尼的常见副作用包括高血压、皮疹、腹泻、腹痛、疲劳乏力、头痛、便秘、发热、恶心、呕吐和关节痛等。严重的不良反应包括动脉闭塞事件、静脉血栓栓塞事件、心脏衰竭和肝毒性。患者在使用普纳替尼期间应定期进行肝功能测试，并密切监测血压和心功能。如果出现上述严重不良反应，应立即就医并调整治疗方案。

特殊人群用药

普纳替尼在孕妇中使用可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应在医生指导下使用，并了解潜在的风险。哺乳期妇女应避免在治疗期间和末次给药后 6 天内进行母乳喂养。儿童患者的安全性和有效性尚未确定，老年人使用时应特别谨慎，因为老年人更容易发生不良反应。肝损害患者应降低普纳替尼的起始剂量，并在医生指导下调整剂量。

存储条件

普纳替尼应储存在 20°C 至 25°C 的环境中，允许在 15°C 至 30°C 之间运输。药物应避免暴露在极端高温或低温环境中，以免影响药效。此外，应将普纳替尼放在干燥、通风良好的地方，防止药物受潮。存储时还应避光，以保护药物免受光照的影响。

普纳替尼是一种高效的靶向治疗药物，对于多种类型的白血病患者具有重要的治疗价值。然而，患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物的相互作用和潜在的不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。