普拉替尼（Pralsetinib）是一种高效的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，主要用于治疗非小细胞肺癌和甲状腺癌等恶性肿瘤。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效阻止表达RET基因的肿瘤生长。该药物于2020年9月在美国首次获批上市，并于2021年3月在中国获批上市，2022年纳入中国医保，为许多患者带来了新的治疗希望。

普拉替尼的功效和作用

1. 机制和作用

普拉替尼是一种高度选择性的RET抑制剂，能够特异性地结合并抑制RET受体的活性。RET受体在某些癌症中过度激活，导致肿瘤细胞增殖和存活。普拉替尼通过抑制RET受体的活性，阻断了这些信号通路，从而抑制肿瘤的生长和扩散。普拉替尼不仅对RET融合阳性肿瘤有效，还对RET突变型肿瘤表现出显著的抑制作用。

2. 适应症

普拉替尼主要用于治疗以下两种类型的癌症：

• 非小细胞肺癌（NSCLC）：适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者。
• 甲状腺癌：适用于需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。

普拉替尼的这些适应症使其成为治疗RET驱动肿瘤的重要药物，为患者提供了新的治疗选择。

3. 临床效果

多项临床试验表明，普拉替尼在治疗RET融合阳性肿瘤方面具有显著的疗效。例如，在一项针对RET融合阳性非小细胞肺癌的临床试验中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）高达60%以上，中位无进展生存期（PFS）超过18个月。对于RET突变型甲状腺癌，普拉替尼同样表现出良好的疗效，有效延长患者的生存期。

这些临床数据为普拉替尼的有效性和安全性提供了强有力的证据，使其成为治疗这些类型癌症的重要药物。

用药注意事项

1. 剂量和用法

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，空腹服用（服用前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应严格按照医生的指导服用药物，不可随意增减剂量或停药。如果错过一剂普拉替尼，可在当天尽快补服，但不要在第二天重复服用双倍剂量。

在服用过程中，患者应定期监测肝功能和肺部状况，以便及时发现并处理可能出现的不良反应。

2. 药物相互作用

普拉替尼与某些药物联合使用时，可能会发生相互作用，影响药效。特别是与CYP3A诱导剂和抑制剂联合使用时，需要注意以下几点：

• CYP3A诱导剂：如利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平等药物，会减少普拉替尼的暴露量，降低其疗效。应避免与这些药物同时使用，如果不可避免，需增加普拉替尼的剂量。
• CYP3A抑制剂：如伊曲康唑、克拉霉素、阿扎那韦等药物，会增加普拉替尼的暴露量，增加不良反应的风险。应避免与这些药物同时使用，如果不可避免，需减少普拉替尼的剂量。

在使用普拉替尼期间，患者应告知医生所有正在使用的药物，以避免不必要的药物相互作用。

3. 特殊人群用药

不同人群在使用普拉替尼时，需特别注意以下事项：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，孕妇在使用前应充分了解药物对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用普拉替尼期间和最后一次给药后1周内，应避免母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，采取有效的非激素避孕措施；男性患者在治疗期间和末次给药后1周内，也应采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童患者中得到验证，但仍需在医生指导下使用。
• 老年患者：老年患者在使用普拉替尼时，通常无需调整剂量，但需在医生指导下进行。
• 肝功能损害患者：轻度肝功能损害患者无需调整剂量，但中重度肝功能损害患者尚未进行相关研究，需谨慎使用。

在使用普拉替尼时，患者应定期进行肝功能和肾功能检查，及时发现并处理可能出现的问题。

4. 日常生活中的注意事项

在服用普拉替尼期间，患者应注意以下日常生活中的事项，以保证药物的最佳效果：

• 饮食管理：普拉替尼应在空腹时服用，避免与食物同服。患者应保持均衡的饮食，避免食用刺激性强的食物，以免影响药物吸收。
• 生活习惯：患者应保持良好的作息习惯，避免熬夜和过度劳累。适当进行一些轻度的体育锻炼，有助于提高身体的免疫力。
• 药物储存：普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免极端温度和湿度。药物应远离阳光直射，存放在干燥、通风良好的地方。原装容器应密封保存，避免药物受到污染。
• 定期复查：患者应定期到医院复查，监测病情变化和药物疗效。如出现任何不适症状，应及时就医。

通过遵循这些注意事项，患者可以更好地管理自己的病情，确保普拉替尼发挥最佳的治疗效果。