普拉替尼（Pralsetinib）是一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发。2020年9月，普拉替尼获得美国FDA批准，2021年3月在中国获批上市，并于2022年纳入中国医保。普拉替尼主要用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。本文将详细介绍普拉替尼的适应症和常见副作用。

普拉替尼的适应症

1. 非小细胞肺癌（NSCLC）

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这种类型的肺癌较为罕见，但在某些特定的亚群中较为常见。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制表达RET基因的肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。

2. 甲状腺癌

普拉替尼还适用于需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。甲状腺癌中RET融合的发生率相对较高，普拉替尼的使用可以显著改善患者的生存质量和延长生存期。

普拉替尼在临床上已经证明了其在控制RET融合阳性肿瘤方面的高效性和安全性，成为这些患者的重要治疗选择。

普拉替尼的副作用

1. 常见副作用

普拉替尼最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。这些副作用通常较轻，可以通过调整剂量或对症处理来缓解。患者在使用普拉替尼期间应定期进行体检，监测血压和其他相关指标，以便及时发现并处理副作用。

2. 严重副作用

普拉替尼的一些严重不良反应包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加和胆红素增加。这些严重的副作用可能会影响患者的肝功能、血液系统和电解质平衡，因此在使用普拉替尼期间需要密切监测相关指标。

如果患者出现严重的不良反应，应及时就医，并在医生的指导下调整治疗方案。医生可能会建议减少普拉替尼的剂量或暂停使用，直到副作用得到控制。

用药注意事项

1. 特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女在使用普拉替尼时需特别谨慎。普拉替尼可能会对胎儿造成损害，因此需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险。建议哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。对于有生殖能力的女性和男性患者，建议在普拉替尼治疗期间和最后一次给药后2周内采取有效的避孕措施。

2. 药物相互作用

普拉替尼与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用可能会降低普拉替尼的疗效。应避免普拉替尼与这些药物联合使用，如不可避免，则需增加普拉替尼的剂量。常见的CYP3A强诱导剂包括利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平、巴比妥和圣约翰草等。

3. 贮存方法

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免暴露在极端高温或低温环境中。选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。同时，普拉替尼应远离阳光直射，避免光照对其稳定性产生不利影响。建议使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

普拉替尼作为一种高效的选择性RET抑制剂，在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌方面显示出显著的疗效。然而，患者在使用过程中应注意可能出现的副作用，并遵循医生的指导进行用药和管理，以确保治疗的安全性和有效性。