贝组替凡是美国默沙东公司研发的一种靶向药物，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。这种药物主要用于治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。本文将详细介绍贝组替凡的使用指南，帮助患者和医护人员更好地理解其适应症、用法用量以及注意事项。

贝组替凡的适应症和用法用量

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。贝组替凡通过抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）发挥作用，减少肿瘤的生长和扩散。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者在每天同一时间服用，可以随餐或不随餐服用。患者应整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用贝组替凡后出现呕吐，不要再次服用，等到第二天再服用下一剂。

特殊人群用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此这类患者应谨慎使用。对于轻度和中度肾功能损害患者，也不建议调整剂量，但尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，可能会增加不良反应的发生率和严重程度，因此需要密切监测这些患者的体征和症状。

用药注意事项和日常管理

用药注意事项

贝组替凡不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。这些药物可能会增加贝组替凡的血药浓度，从而增加不良反应的风险。如果患者正在使用上述药物，应咨询医生调整治疗方案。

日常管理

患者在使用贝组替凡期间，应定期进行血液检查，监测血红蛋白、肌酐、血糖等指标。常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。如果出现严重的不良反应，应及时联系医生。

对于孕妇和具有生育能力的女性，应告知她们该药物对胎儿的潜在风险。建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内采取有效的避孕措施。

储存和有效期

贝组替凡应储存在20°C至25°C的环境中，避免高温和潮湿。药品的有效期为24个月。患者在购买和使用贝组替凡时，应注意检查药品的有效期，确保药物的质量。

通过以上详细的使用指南，希望患者和医护人员能够更好地理解和应用贝组替凡，为患者提供更有效的治疗方案，帮助他们早日恢复健康。