Belzutifan（贝组替凡）是一种新型靶向治疗药物，主要用于治疗孤儿疾病维-欣斯病（von Hippel-Lindau，VHL）相关的病变。这种疾病在全球范围内影响超过2万人，是一种罕见病，发病率约为每10万人口1-9人。本文将详细介绍Belzutifan的适应症、用法用量、不良反应及注意事项，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

Belzutifan（贝组替凡）概述

药物基本信息

Belzutifan由美国默沙东公司研发并生产。2021年8月13日，Belzutifan首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。

药物成分和剂型

Belzutifan的主要成分是贝组替凡。其剂型为片剂，每片含40mg贝组替凡。药物的性状为蓝色，椭圆形，薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。

用法用量

推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药物。如果错过了一剂Belzutifan，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用药物后出现呕吐，请勿再次服用，第二天继续按正常剂量服用。

用药注意事项

不良反应

常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（≥25%）。如果患者出现这些症状或其他不适，应及时咨询医生。

特殊人群用药

孕妇和有生育能力的女性：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议具有生育能力的女性在使用Belzutifan治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为Belzutifan会使某些激素避孕药失效。

哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用Belzutifan治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。

有生殖潜力的男性和女性：建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用Belzutifan治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

药物相互作用

不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用。此外，不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体用药方案应咨询医学顾问。

储存方法和有效期

Belzutifan应储存在20°C-25°C下，有效期为24个月。

价格信息

目前市场上有卢修斯生产的Belzutifan仿制药版本，规格为40mg*90片，售价约为888美元。Belzutifan尚未在国内上市，没有被纳入医保范畴。

结论

Belzutifan（贝组替凡）是一种针对von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关病变的有效治疗药物。通过了解其适应症、用法用量、不良反应及注意事项，患者可以更好地管理和控制病情。希望本文提供的信息能帮助患者和医疗专业人士更好地使用这一药物。