沃塞洛托（Voxelotor），又称为 Oxbryta 或伏塞洛托，是一种专门针对镰状细胞病（SCD）患者的创新药物。该药物通过提高血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成，从而显著改善患者的症状和生活质量。本文将详细介绍沃塞洛托的适应症、用法用量、药理作用、特殊人群用药及注意事项。

沃塞洛托概述

基本信息

沃塞洛托是由美国辉瑞公司研发的一种口服药物，主要用于治疗成人和 4 岁及以上儿童的镰状细胞病。该药物通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少镰状红细胞的形成，减轻患者的病痛。临床研究表明，沃塞洛托不仅能提高患者的血红蛋白水平，还能显著降低疼痛发作的频率和强度，极大地改善了患者的生活质量。

沃塞洛托的推荐剂量为每日一次，每次 1500 mg（3 片 500 mg 片剂），可以与食物一同服用或单独服用。对于 12 岁及以上成人和儿童患者，推荐剂量为每日一次，每次 1500 mg；对于 4 至 12 岁的儿童患者，推荐剂量为每日一次，每次 900 mg（2 片 450 mg 片剂）。片剂应完整吞咽，不得切割、压碎或咀嚼。

药理作用

沃塞洛托的主要作用机制是通过增加红细胞内的 HbS（镰状血红蛋白）含量，减少红细胞中 HbS 蛋白的凝聚，从而有效改善患者的病情。该药物通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血，进而减轻患者的症状。临床试验显示，沃塞洛托在提高血红蛋白水平和减少疼痛发作方面表现出色，安全性高，为患者提供了新的治疗选择。

沃塞洛托的药代动力学研究表明，该药物的血浆和全血浓度稳定，半衰期较长，适合每日一次的给药方式。药物代谢主要通过肝脏，尤其是 CYP3A4 酶系统。因此，与其他药物的相互作用需要特别注意。

特殊人群用药

沃塞洛托在 4 岁及以上的儿科患者中已证明安全有效，但对于 4 岁以下的儿童患者，其安全性和有效性尚未确定。老年人群中，由于沃塞洛托的临床研究未包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，因此需要根据患者的具体情况谨慎使用。

对于肝功能受损的患者，严重肝功能损害会增加沃塞洛托的暴露量，需遵医嘱减少剂量。孕妇和哺乳期妇女在使用沃塞洛托时需特别谨慎，因为目前缺乏相关的安全数据。孕妇使用沃塞洛托评估重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的风险尚不清楚。哺乳期妇女在使用沃塞洛托期间及最后一次给药后至少 2 周内不建议进行母乳喂养。

用药注意事项

药物相互作用

沃塞洛托与强或中度 CYP3A4 诱导剂合用可能会降低其血浆和全血浓度，从而导致疗效降低。因此，应避免与强或中度 CYP3A4 诱导剂合用。同时，沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感 CYP3A4 底物合用时也需谨慎，如果合用不可避免，应考虑减少敏感 CYP3A4 底物的剂量。

实验室检测干扰

使用沃塞洛托可能会干扰高效液相色谱法（HPLC）对 Hb 亚型（HbA、HbS 和 HbF）的测量。如果需要对 Hb 种类进行精确定量，应在患者停止使用沃塞洛托至少 10 天后再进行色谱分析。

不良反应

沃塞洛托最常见的不良反应包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。在 4 至 12 岁的儿童患者中，常见的不良反应还包括呕吐。严重的过敏反应虽然罕见，但需引起重视。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。如果患者用药后出现过敏反应，需立即停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。

日常注意事项

患者在使用沃塞洛托期间，应定期进行血液检查和肝功能检查，以便及时发现和处理可能的不良反应。同时，患者应保持良好的生活习惯，包括合理饮食、适量运动和充足休息，以增强身体抵抗力。

在使用沃塞洛托的过程中，患者应与医疗团队保持密切沟通，及时反馈任何不适或变化。如有疑问或需要调整剂量，应及时咨询医生。沃塞洛托的价格较高，每盒 500 mg * 90 粒的价格约为 13092 美元，因此患者在使用前应了解自身经济状况，并与保险公司或医疗援助机构协商费用问题。