曲非奈肽（Trofinetide），又名DAYBUE，是一种用于治疗Rett综合征的药物，适用于两岁及以上的成人和儿童患者。曲非奈肽由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。目前，曲非奈肽尚未在中国上市，未进入中国医保目录，市场上也无仿制药。

药物基本信息

适应症

曲非奈肽主要用于治疗Rett综合征，这是一种罕见的神经发育障碍性疾病，主要影响女性。Rett综合征的症状包括智力障碍、运动功能受损、语言障碍、呼吸问题等。曲非奈肽通过改善患者的认知功能和行为表现，减轻症状，提高生活质量。

用法用量

根据患者体重，曲非奈肽每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药时必须通过G端口。建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非奈肽并提供规定剂量。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

药物成分与性状

曲非奈肽的主要成分是曲非奈肽，剂型为口服溶液剂。200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液，具有较好的口感，便于患者服用。曲非奈肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是其消除的重要途径。给药后约2-3小时达到最大药物浓度，有效消除半衰期约为1.5小时。

用药注意事项

常见不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非奈肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。患者在开始服用曲非奈肽之前应停用泻药，如果出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非奈肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非奈肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险的数据。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非奈肽的临床需求、曲非奈肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。对于2岁及以上的儿科患者，曲非奈肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已得到证实，2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非奈肽，需要监测老年人的肾功能。不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非奈肽。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非奈肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非奈肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

开瓶前后曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非奈肽。盖紧防儿童帽。曲非奈肽的有效期为24个月。