曲非奈肽（Trofinetide），是一种类胰岛素生长因子I(IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，主要用于治疗Rett综合征。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，通常在幼儿期发病。这种疾病会导致运动技能、语言能力和社会交往能力的严重退化。曲非奈肽通过增加树突的分支和突触可塑性信号，改善Rett综合征患者的症状，提高生活质量。

曲非奈肽的基本信息

药物名称与别称

曲非奈肽的通用名为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。这种药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。

适应症与用法用量

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量需咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)没有影响，并使曲非肽的峰值血浆浓度(Cmax)降低了约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

用药注意事项

常见不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。