曲非奈肽（Trofinetide）是一种用于治疗瑞特综合症（Rett Syndrome）的药物。这种药物通过减少神经炎症和支持突触功能，改善患者的症状。本文将详细介绍曲非奈肽的功效和作用，以及使用该药物时需要注意的事项。

曲非奈肽的功效和作用

1. 药物机制

曲非奈肽是类胰岛素生长因子 I (IGF-1) 氨基末端三肽的合成类似物。它的主要作用是通过减少神经炎症和支持突触功能，从而改善瑞特综合症患者的症状。曲非奈肽能够模拟 IGF-1 的部分生物活性，尤其是在大脑中发挥重要作用。

2. 适用人群

曲非奈肽适用于治疗瑞特综合症的成人和 2 岁及以上的儿童患者。对于 2 岁以下的儿童，目前尚无足够的安全性和有效性数据支持其使用。

3. 剂型和用法

曲非奈肽的剂型为口服溶液，规格为 200mg/ml。患者应根据体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量需咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。首次开瓶 14 天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

1. 不良反应

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状可能需要医疗关注和管理。腹泻可能导致脱水，而呕吐可能影响患者的营养吸收。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，应及时减少剂量、中断或停服曲非肽，并通知医护人员。

2. 特殊人群用药

孕妇： 目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。因此，孕妇在使用前应充分权衡利弊。

哺乳期妇女： 尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童： 曲非肽治疗瑞特综合症的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实。2 岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。

老年人： 曲非肽的临床研究未纳入 65 岁及以上的患者。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测肾功能。

3. 药物相互作用

曲非奈肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，避免与有机阴离子转运多肽 1B1 和 1B3 底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

4. 贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在 2°C 至 8°C (36°F 至 46°F) 冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶 14 天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

5. 有效期

曲非肽的有效期为 24 个月。

曲非奈肽作为一种新型治疗瑞特综合症的药物，其在减少神经炎症和支持突触功能方面表现出显著效果。然而，使用过程中需要注意不良反应、特殊人群用药和药物相互作用等问题，以确保患者的安全和疗效。