Mavacamten（马瓦卡坦）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。本文将详细介绍马瓦卡坦的适应症、用法用量、不良反应以及用药注意事项。

Mavacamten的适应症和用法用量

适应症

Mavacamten适用于治疗有症状的纽约心脏病协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的成人患者，以改善心脏功能和症状。梗阻性肥厚型心肌病是一种常见的心脏病，其特征是心肌异常增厚，导致心脏功能受损。

用法用量

Mavacamten的建议起始剂量为5mg，每日口服一次。允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者应在医生的指导下调整剂量，并定期监测心脏功能和症状变化。

对于轻度（Child-Pugh A）或中度（Child-Pugh B）肝功能损害的患者，Mavacamten的暴露量可能增加，因此需要密切监测。严重（Child-Pugh C）肝功能损害的患者使用Mavacamten的安全性和有效性尚未明确。

贮存方法

Mavacamten应储存在20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药品的有效期为24个月。患者应严格按照医嘱使用，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

用药注意事项和日常注意事项

药物相互作用

Mavacamten主要通过CYP2C19代谢，其次通过CYP3A4和CYP2C9代谢。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及CYP3A4的中强抑制剂或诱导剂可能影响Mavacamten的暴露量。因此，患者在使用Mavacamten时应避免与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂同时使用，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。

特殊人群用药

目前没有关于妊娠期间使用Mavacamten的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。孕妇使用Mavacamten后可能会对胎儿造成伤害，因此有生殖潜力的女性患者在开始使用Mavacamten治疗前应确认未怀孕。

Mavacamten在人类或动物奶中存在的药物对母乳喂养的婴儿的影响以及对产奶量的影响都是未知的。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Mavacamten的临床需求以及Mavacamten或潜在母体疾病对母乳喂养的孩子的任何潜在不良影响一并考虑。

Mavacamten在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。≥65岁患者和年轻患者的安全性、有效性和药代动力学相似。

不良反应

服用Mavacamten比服用安慰剂更常见的不良反应（发生率>5%）包括头晕和晕厥。患者在使用过程中如出现这些不良反应，应及时告知医生。

Mavacamten的血浆蛋白结合率为97%~98%。Mavacamten的终端半衰期取决于CYP2C19的代谢状态。在CYP2C19正常代谢组（NMs），Mavacamten的终末半衰期为6~9天，在CYP2C19代谢不良组（pm），终末半衰期延长至23天。

日常注意事项

患者在使用Mavacamten时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。同时，患者应注意饮食健康，避免高脂肪食物，保持适量的运动，以促进心脏健康。

患者在使用Mavacamten期间应避免驾驶或操作机械，尤其是在刚开始使用或剂量调整期间，因为头晕和晕厥可能会影响这些活动的安全性。

Mavacamten是一种创新药物，患者应严格按照医嘱使用，并在使用过程中密切关注身体变化，如有任何不适及时就医。