普拉替尼（Pralsetinib），又名普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼、GAVRETO，是一种针对特定类型癌症的靶向治疗药物。普拉替尼主要适用于RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌。该药物由美国安进公司（Amgen）研发，于2020年9月4日获得美国FDA批准，并于2021年3月24日在中国获批上市。普拉替尼的规格为100mg*120粒，原研药价格约为2384美元，老挝卢修斯生产的仿制药价格约为617美元。

普拉替尼的基本信息

适应症

普拉替尼适用于以下两种类型的癌症治疗：

• 非小细胞肺癌（NSCLC）：适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者。
• 甲状腺癌：适用于需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。

主要成分

普拉替尼的主要活性成分是Pralsetinib，这是一种高效的RET抑制剂，能够选择性地抑制RET激酶的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。

剂型和性状

普拉替尼的剂型为胶囊制剂，每粒胶囊含100mg的Pralsetinib。胶囊是淡蓝色、不透明的硬质羟丙基甲基纤维素（HPMC）胶囊。患者在使用时应严格按照医嘱，每天一次，每次400mg，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

用药注意事项

不良反应

普拉替尼最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。最常见的3-4级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。

特殊人群用药

普拉替尼在不同人群中的使用需特别注意：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险。建议哺乳期妇女在使用本品治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，采取有效的非激素避孕药；建议有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内，采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。
• 老年患者：没有明显差异，在医生指导下使用。
• 肝功能损害患者：轻度肝功能损害患者不需要调整剂量，未在中重度肝功能损害患者中进行研究。

药物相互作用

普拉替尼与其他药物的相互作用需特别注意：

• 强度或中度CYP3A诱导剂：与这些药物联合使用可减少普拉替尼的暴露量，这可能会降低普拉替尼的疗效。应避免普拉替尼与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用。如果不可避免，则增加普拉替尼剂量。
• 强度或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂：与这些药物联合使用会增加普拉替尼的暴露量，这可能会增加与普拉替尼相关的不良反应的风险。应避免与强度或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂联合使用。如果无法避免与任何上述抑制剂联合用药，则减少普拉替尼剂量。

贮存方法

普拉替尼的贮存方法如下：

• 温度控制：普拉替尼需储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。
• 避光保存：普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
• 包装完整性：普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

普拉替尼的有效期为24个月，患者在使用过程中应严格遵守医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。