司美替尼（科赛优）是一种创新的靶向药物，主要用于治疗特定类型的神经纤维瘤病。这种药物通过抑制 MEK1 和 MEK2 酶的活性，阻止肿瘤细胞的生长和扩散，从而改善患者的病情。本文将详细介绍司美替尼的适应症、用药指南及注意事项。

司美替尼（科赛优）的适应症

司美替尼（科赛优）主要适用于 2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。这种疾病是一种遗传性疾病，会导致多发性神经纤维瘤的形成，严重影响患者的生活质量。

1. 1 型神经纤维瘤病（NF1）

1 型神经纤维瘤病（NF1）是一种常见的遗传性疾病，影响大约 1/3000 的新生儿。这种疾病会导致皮肤上的咖啡牛奶斑、神经纤维瘤和骨骼异常等症状。患者常常因为肿瘤的增大和疼痛而需要长期治疗。

司美替尼通过抑制 MEK1 和 MEK2 酶的活性，减少神经纤维瘤的生长和扩散，从而减轻患者的症状。临床研究表明，司美替尼能够显著缩小肿瘤体积，改善患者的生活质量。

2. 丛状神经纤维瘤（PN）

丛状神经纤维瘤（PN）是 NF1 中最常见的一种病变，通常表现为较大的、多发的神经纤维瘤。这些肿瘤不仅会引起疼痛和不适，还可能导致功能障碍和外观问题。对于无法手术切除的 PN，司美替尼提供了一种有效的治疗选择。

在临床试验中，司美替尼被证明能够显著减小 PN 的体积，缓解患者的疼痛和其他相关症状。这种药物的使用为许多患者带来了希望，使他们能够更好地管理疾病。

司美替尼（科赛优）的用药指南

司美替尼的使用需要严格按照医嘱进行，以确保药物的安全性和有效性。以下是关于司美替尼的一些基本用药指南。

1. 用法用量

司美替尼的推荐剂量是根据体表面积（BSA）计算的，单次推荐剂量为 25mg/m²，每日口服两次（约每 12 小时 1 次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的 5mg 或 10mg 剂量（单次最高剂量为 50mg）。患者可以在医生的指导下合并使用不同规格的胶囊以达到所需的剂量。

治疗应持续进行，直到观察到临床获益或出现不可耐受的毒性反应。对于 18 岁以上的患者，由于数据有限，不建议将司美替尼作为初始治疗。

2. 用药时间

司美替尼应在每天固定的时间服用，最好在餐后服用，以减少胃肠道不适。如果错过了一次剂量，应尽快补服，但如果距离下次剂量不到 6 小时，则跳过此次剂量，按正常时间服用下次剂量。

患者应定期进行心电图、超声心动图和眼科评估，以监测药物的潜在副作用。医生会根据患者的具体情况调整治疗方案。

司美替尼（科赛优）的用药注意事项

为了确保司美替尼的安全使用，患者在用药过程中需要注意以下几个方面：

1. 心肌症

心肌症是指左心室射血分数（LVEF）低于基线 ≥10%。在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，应通过超声心动图评估射血分数。如果 LVEF 下降，医生可能会暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

对于因 LVEF 降低而中断司美替尼治疗的患者，每三至六周进行一次超声心动图或心脏 MRI 检查。当 LVEF 下降到大于或等于 LLN 时，每二至三个月或按照心脏病专家的指示进行检查。

2. 视毒性

在使用司美替尼的过程中，患者可能会出现严重的视毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。

如果患者出现 RVO，应永久停用司美替尼。对于 RPED 患者，需要每三周随访一次光学相干断层扫描评估直到消退，并减少司美替尼的剂量。对于其他视毒性，根据不良反应的严重程度暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

3. 贮存方法

司美替尼应遮光、密封、在干燥处保存。温度控制在 25°C（77°F），允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）范围内波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。