Gilteritinib是一种针对急性髓性白血病（AML）特定基因突变的靶向治疗药物。该药物由Astellas Pharma开发，于2018年11月28日获得美国FDA批准上市，用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。Gilteritinib作为一种高效的FLT3抑制剂，能够有效抑制FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）的活性，从而减少白血病细胞的增殖和扩散。

吉瑞替尼（Gilteritinib）的适应症

FLT3突变的急性髓性白血病

吉瑞替尼的主要适应症是治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。FLT3突变是AML中最常见的遗传异常之一，这种突变会导致白血病细胞的过度增殖和存活。Gilteritinib通过抑制FLT3的活性，有效控制白血病细胞的生长，从而改善患者的生存率和生活质量。

临床试验结果

多项临床试验已经证实了Gilteritinib的有效性和安全性。在一项关键的III期临床试验中，接受Gilteritinib治疗的患者显示出显著的抗白血病反应，包括完全缓解率和无事件生存期的提高。这些结果表明，Gilteritinib在治疗FLT3突变的AML患者中具有重要的临床价值。

吉瑞替尼（Gilteritinib）的作用机制

FLT3抑制剂

FLT3是一种受体酪氨酸激酶，其在造血干细胞和祖细胞的发育过程中起着重要作用。FLT3突变会导致该受体的持续激活，从而促进白血病细胞的增殖和存活。Gilteritinib作为一种高效的FLT3抑制剂，能够选择性地结合并抑制FLT3的活性，阻断其信号传导途径，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。

多靶点抑制作用

除了抑制FLT3外，Gilteritinib还具有抑制AXL受体酪氨酸激酶的能力。AXL受体在肿瘤的侵袭和转移中起着重要作用。通过同时抑制FLT3和AXL，Gilteritinib能够更全面地控制白血病细胞的生长和扩散，提高治疗效果。

用药注意事项

剂量和用法

吉瑞替尼的推荐剂量为120毫克，每日一次，口服。患者应在每天相同的时间服用药物，以保持稳定的血药浓度。如果漏服一次剂量，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按常规时间继续服药。不建议患者自行调整剂量或停药，应遵循医生的指导。

常见副作用

吉瑞替尼的常见副作用包括但不限于恶心、呕吐、腹泻、疲劳和低血压等。大多数副作用通常较轻，可以通过调整剂量或对症治疗来控制。然而，如果出现严重的不良反应，如呼吸困难、胸痛或持续性恶心呕吐，应立即联系医生。

特殊人群的用药指导

对于肝功能不全的患者，应根据肝功能损害的程度调整剂量。重度肝功能不全的患者应避免使用Gilteritinib。孕妇和哺乳期妇女应慎用此药，因为目前尚不清楚Gilteritinib是否会对胎儿或婴儿造成影响。老年人使用Gilteritinib时应密切监测其身体状况，必要时调整剂量。