普拉替尼（Pralsetinib），又称为普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼或GAVRETO，是一种靶向治疗药物，主要用于治疗特定类型的癌症。普拉替尼通过抑制RET激酶活性，发挥其抗肿瘤作用。本文将详细介绍普拉替尼的适应症及其在临床应用中的效果。

普拉替尼的适应症

转移性RET融合阳性非小细胞肺癌

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这类患者通常对传统化疗和放疗反应不佳，而普拉替尼能够有效抑制RET融合基因引起的肿瘤生长，延长患者的生存期并提高生活质量。

RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌

普拉替尼还被用于治疗12岁及以上的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。这些患者需要全身治疗，且对放射性碘难治性（如果放射性碘适用）。普拉替尼的高效性和选择性使其成为治疗这一类型甲状腺癌的重要药物。

临床效果

多项临床试验结果显示，普拉替尼在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌中表现出显著的疗效。在一项针对非小细胞肺癌的临床试验中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）达到了65%，中位无进展生存期（PFS）为16.5个月。而在甲状腺癌的临床试验中，普拉替尼的客观缓解率也达到了69%。这些数据表明，普拉替尼具有较高的治疗潜力，能够显著改善患者的预后。

用药注意事项

剂量和用法

普拉替尼的推荐剂量为400mg口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在使用过程中，应定期监测患者的血液学参数和肝功能指标，以评估药物的安全性和有效性。

药物相互作用

普拉替尼与某些药物合用时可能会发生相互作用，影响药效。例如，与强效或中度CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英等）联合使用可减少普拉替尼的暴露量，从而降低疗效。因此，应避免普拉替尼与这些药物同时使用。如果不可避免，应咨询医生调整普拉替尼的剂量。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女在使用普拉替尼时需特别谨慎。预付服用可能会对胎儿造成损害，需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险。建议哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。有生殖能力的患者在治疗期间和停药后的一段时间内，应采取有效的避孕措施，以避免药物对胎儿的影响。对于12岁及以上的儿童患者，普拉替尼的安全性和有效性已得到证实，但仍需在医生的指导下使用。

存储条件

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。同时，选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。建议使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

总的来说，普拉替尼作为一种高效的靶向治疗药物，在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌中展现了卓越的临床效果。患者在使用过程中应注意药物的剂量、用法、药物相互作用和特殊人群用药等方面的事项，以确保治疗的安全性和有效性。