Futibatinib，也被称为福巴替尼，是一种针对纤维生长因子受体2 (FGFR2) 基因突变的靶向药物。它主要用于治疗晚期肝内胆管癌 (iCCA) 患者，特别是那些在接受一线化疗后无其他标准治疗选择的患者。胆管癌是一类起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其中约10%至20%的肝内胆管癌患者存在FGFR2融合或其他重排。这些遗传变异导致FGFR信号通路异常激活，促进癌细胞的增殖和存活。Futibatinib通过抑制FGFR1-4的活性，有效阻断这一信号通路，从而抑制肿瘤生长。

Futibatinib治疗效果

临床试验结果

一项名为FOENIX-CCA202的多中心、单臂、开放标签的IIb期临床试验评估了Futibatinib在FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者中的疗效。试验结果显示，Futibatinib的客观缓解率 (ORR) 为42%，中位缓解持续时间 (DOR) 为8.3个月。此外，疾病控制率 (DCR) 为82%，中位无进展生存期 (PFS) 为7.2个月，中位总生存期 (OS) 为12.2个月。这些数据表明，Futibatinib在这一特定患者群体中具有显著的临床效益。

适应症

Futibatinib于2022年10月8日获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的加速批准，用于治疗携带FGFR2基因融合或其他重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。该批准基于上述临床试验的结果，证明了Futibatinib在这一特定人群中的安全性和有效性。2023年6月，Futibatinib在日本获得批准，同年7月在欧盟也获得了批准，进一步扩展了其在全球范围内的应用。

副作用管理

虽然Futibatinib在治疗FGFR2阳性肝内胆管癌方面表现出色，但也存在一些常见的副作用。这些副作用包括眼毒性、高磷血症和软组织矿化。眼毒性表现为视网膜色素上皮脱离 (RPED)，可能导致视力模糊等症状。治疗前应进行全面的眼科检查，包括黄斑的光学相干断层扫描 (OCT)，并在治疗过程中定期监测。高磷血症和软组织矿化也是需要注意的问题，治疗过程中应监测血磷水平，并根据需要采取相应的措施，如低磷饮食和降磷治疗。

用药注意事项

用法用量

Futibatinib的推荐剂量为20毫克（五片4毫克片剂），每天口服一次，直到出现疾病进展或不可接受的毒性。患者应在每天大约同一时间服用Futibatinib，可以与食物同服或不随餐服用。药片应整片吞服，不得压碎、咀嚼、分裂或溶解。如果错过剂量超过12小时或发生呕吐，应在下一个预定的时间继续服用下一剂。

监测与随访

在使用Futibatinib期间，定期监测患者的血磷水平和眼部状况非常重要。治疗开始前应进行全面的眼科检查，包括黄斑的OCT，前6个月每2个月一次，此后每3个月一次。对于出现视觉症状的患者，应立即进行眼科评估，并根据情况调整药物剂量或暂停治疗。同时，血磷水平应在整个治疗过程中定期监测，当血清磷酸盐水平≥5.5 mg/dL时，开始低磷饮食和降磷治疗。如果血清磷酸盐水平>7 mg/dL，应开始或加强降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度调整Futibatinib的剂量。

经济负担

Futibatinib的经济负担也是患者需要考虑的一个重要因素。目前，Futibatinib在美国的价格约为每片4毫克480美元（35片装）。对于一些经济条件有限的患者，这可能是一个不小的负担。因此，在开始治疗前，患者应与医生讨论医疗保险覆盖情况和其他可能的经济援助选项，以减轻经济压力。