伏索利肽（Vosoritide），商品名为VOXZOGO，是由美国BioMarin公司研发的一种治疗软骨发育不全的孤儿药。由于其研发周期长、投入高，以及针对的罕见病群体市场规模有限，伏索利肽的价格相对较高，这使得许多患者在选择治疗方案时面临经济压力。

伏索利肽的价格

市场价格回顾

伏索利肽（Vosoritide）在美国市场的价格一直备受关注。根据最新的市场数据，伏索利肽0.56mg规格的单瓶价格约为9,617美元。这意味着每年的治疗费用可能高达数十万美元，具体费用取决于患者的具体治疗需求和体重。这一高昂的价格反映了生物制剂的研发成本和市场供需关系。

价格构成因素

伏索利肽的价格之所以如此高昂，主要有以下几个原因：

• 研发成本高：伏索利肽的研发周期长，投入巨大，包括临床试验、安全性和有效性验证等多个环节，这些都增加了药物的初始成本。
• 市场有限：软骨发育不全是罕见病，患者数量相对较少，因此药企需要通过较高的定价来回收研发成本。
• 生产工艺复杂：伏索利肽的生产过程复杂，需要严格的质量控制，这也增加了生产成本。
• 专利保护：伏索利肽享有专利保护，这使得其他药企难以生产仿制药，从而维持了较高的市场价格。
• 流通环节加价：药品从生产商到最终用户的过程中，各环节都会有一定的加价，这也推高了终端价格。

虽然伏索利肽的价格较高，但对于需要治疗的患者来说，它仍然是一个重要的治疗选择。在未来，随着更多研究的开展和市场的发展，价格可能会有所调整。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到患者在用药后可能出现血压的短暂下降。为了降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险，患者在注射伏索利肽前应摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体。对于有明显心脏或血管疾病的患者，以及正在服用降压药物的患者，应在医生的指导下谨慎使用伏索利肽。

特殊人群用药

伏索利肽在不同人群中的使用需要特别注意：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。
• 哺乳期妇女：目前没有关于母乳中是否存在伏索利肽的信息，对母乳喂养的婴儿有何影响也不明确。因此，母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要一并考虑。
• 儿童患者：伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
• 肾功能障碍患者：肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量，而eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

在使用伏索利肽时，患者应定期监测和评估体重、生长和身体发育情况，根据实际情况调整剂量。此外，患者和护理人员应接受医疗保健专业人员的适当培训，以确保正确制备和给药。

日常注意事项

除了上述用药注意事项外，患者在日常生活中也应注意以下几点：

• 储存条件：伏索利肽应存放在2°C至8°C的冷藏条件下，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，不得将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。
• 注射部位轮换：皮下注射部位应定期轮换，推荐的注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分距离肚脐至少2英寸（5厘米）、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用，避免在红色、肿胀或触痛的部位注射。
• 药物相互作用：目前说明书未明确写明伏索利肽的药物相互作用。因此，患者在使用其他药物时应告知医生，以避免潜在的相互作用。

通过以上注意事项，患者可以更好地管理和使用伏索利肽，确保治疗效果最大化，同时减少不必要的风险。