莫博替尼（Mobocertinib）是一种新型靶向治疗药物，主要用于治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。该药物通过抑制异常的EGFR信号通路，有效缓解患者的呼吸困难、咳嗽等症状。然而，像所有药物一样，莫博替尼也有可能带来一系列副作用，需要患者和医生密切关注。

莫博替尼的作用

治疗特定肺癌

莫博替尼被批准用于治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。这种突变在非小细胞肺癌患者中较为罕见，但却是导致病情恶化的重要因素之一。使用莫博替尼后，患者的呼吸困难、咳嗽等症状得到了显著缓解，生活质量有所提高。

作用机制

莫博替尼的主要作用机制是通过抑制由EGFR 20号外显子插入突变引发的异常EGFR信号通路。这一突变导致EGFR蛋白的功能异常，进而促进癌细胞的增殖和存活。莫博替尼通过特异性结合并抑制这些异常的EGFR蛋白，从而阻止癌细胞的生长和扩散。

临床效果

多项临床试验表明，莫博替尼在治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中表现出显著的疗效。许多患者在接受治疗后，不仅症状得到改善，而且生存期也有所延长。这些数据为医生和患者提供了更多的治疗选择，特别是对于那些传统治疗手段无效的患者。

用药注意事项

QTc延长和尖端扭转型室性心动过速

莫博替尼可能导致危及生命的心率校正型 QT（QTc）延长，包括致命的尖端扭转型室性心动过速。在开始使用莫博替尼之前，医生会评估患者的 QTc 和基线电解质，并纠正钠、钾、钙和镁的异常。治疗期间，医生会定期监测 QTc 和电解质水平。对于有 QTc 延长危险因素的患者，如先天性 QT 间期延长综合征、心脏病或电解质异常的患者，医生会增加监测频率。同时，避免与已知会延长 QTc 间隔的药物同时使用。

间质性肺病（ILD）/肺炎

莫博替尼可引起致命的间质性肺病（ILD）/肺炎。医生会密切监测患者是否出现新的或恶化的肺部症状，这些症状可能预示着间质性肺病（ILD）/肺炎。对于疑似间质性肺病（ILD）/肺炎的患者，医生会立即停用莫博替尼，如果确诊间质性肺病（ILD）/肺炎，则永久停用莫博替尼。

心脏毒性

莫博替尼可能导致心脏毒性，包括射血分数降低、心肌病和充血性心力衰竭，甚至导致致命的心力衰竭。医生会监测患者的心功能，包括基线和治疗期间的左心室射血分数评估。根据严重程度，医生可能会暂停、减少剂量或永久停用莫博替尼。

腹泻

服用莫博替尼可能会导致严重的腹泻。患者在出现腹泻或排便频率增加时，应开始使用止泻药（如洛哌丁胺），并增加液体和电解质的摄入量。医生会监测电解质水平，并根据严重程度决定是否暂停、减少剂量或永久停药。

胚胎-胎儿毒性

莫博替尼对胎儿有潜在风险。医生会告知孕妇使用该药的风险，并建议有生殖潜力的女性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1个月内使用有效的非激素类避孕药。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。

特殊人群用药

对于孕妇、哺乳期女性、儿童患者、老年患者、肾损伤患者和肝损伤患者，医生会根据具体情况调整治疗方案。轻度至中度肾损伤和轻度肝损伤患者不需要调整剂量，而重度患者的剂量暂未确定。医生会根据患者的具体情况提供个性化的治疗建议。

药物相互作用

莫博替尼与强或中度 CYP3A 抑制剂合用会增加莫博替尼的血药浓度，增加不良反应的风险，包括 QTc 间期延长。因此，应避免同时使用强效或中度 CYP3A 抑制剂。如果不可避免地同时使用中度 CYP3A 抑制剂，应减少莫博替尼的剂量，并更频繁地用心电图监测 QTc 间隔。莫博替尼与强或中度 CYP3A 诱导剂联合使用会降低莫博替尼的血药浓度，可能降低莫博替尼的抗肿瘤活性。因此，应避免与莫博替尼同时使用强效或中度 CYP3A 诱导剂。

贮存方法

莫博替尼应储存在 20°C-25°C 的环境下，允许在 15°C-30°C 的温度下进行运输。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。选择干燥、通风良好的地方存放莫博替尼，防止药物受潮。莫博替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

用法用量

莫博替尼的推荐剂量为每日一次口服 160mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。每天同一时间服用，伴或不伴食物服用。莫博替尼胶囊应整个吞下，不要打开、咀嚼或溶解胶囊的内容物。如果漏服一次剂量超过 6 小时，请跳过该剂量，并在第二天的常规时间服用下一剂量。如果服用后发生呕吐，不要再服用另一剂。第二天按规定服下一剂。

通过了解莫博替尼的作用和副作用，患者可以在医生的指导下安全有效地使用该药物，最大限度地发挥其治疗效果，同时减少不良反应的风险。