贝组替凡（Belzutifan），又名 Welireg，是一种由美国默沙东公司研发并生产的靶向药物。2021年8月13日，贝组替凡首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。该药物主要针对 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，尤其是那些需要治疗肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 的患者。贝组替凡通过抑制缺氧诱导因子 2α (HIF-2α) 来发挥作用，从而减缓肿瘤的生长和扩散。

贝组替凡的基本信息

药物基本信息

贝组替凡是首个获批的 HIF-2α 抑制剂，其主要成分是 Belzutifan。这种药物以片剂形式存在，每片含有 40mg 的活性成分，呈蓝色、椭圆形，薄膜包衣，一面有 "177" 的压印，另一面无压印。贝组替凡的推荐剂量为 120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用后出现呕吐，无需再次服用，第二天继续按常规剂量服用。

适应症和靶点

贝组替凡主要用于治疗患有 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些需要治疗肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 的患者。VHL 综合征是一种遗传性疾病，患者体内过度产生 HIF-2α，导致癌细胞的发育和生长风险增加。贝组替凡通过抑制 HIF-2α 的活性，减少肿瘤的生长和扩散，从而改善患者的病情。

药物价格和医保信息

目前，贝组替凡的价格约为 25,000 美元一盒，价格受多种因素影响，具体价格需咨询客服。贝组替凡尚未在中国上市，也未被纳入医保范畴。在美国，贝组替凡已经获得 FDA 批准上市，并有一定的市场覆盖。

用药注意事项

特殊人群用药

贝组替凡在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇和具有生育能力的女性：应告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议这些女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后一周内使用有效的非激素避孕药。
• 哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后一周内不要母乳喂养。
• 有生殖潜力的男性和女性：建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后一周内采取有效的避孕措施。
• 儿科患者：贝组替凡在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
• 老年患者：临床试验并未包括足够数量的 65 岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

药物相互作用

贝组替凡与其他药物之间可能存在相互作用，需谨慎使用：

• UGT2B17 和 CYP2C19 抑制剂：不建议与 UGT2B17 或 CYP2C19 抑制剂同用，这些药物可能会增加贝组替凡的暴露量，从而增加不良反应的发生率和严重程度。
• 敏感的 CYP3A4 底物：不建议与敏感的 CYP3A4 底物合用。
• 激素避孕药：贝组替凡可能会使某些激素避孕药失效，因此建议使用非激素避孕方法。

不良反应

贝组替凡的常见不良反应包括：

• 血红蛋白降低
• 贫血
• 疲劳
• 肌酐升高
• 头痛
• 头晕
• 血糖升高
• 恶心

如果出现上述不良反应或其他严重不良反应，应及时联系医生进行评估和处理。