司美替尼（Selumetinib），商品名科赛优（Koselugo），是一种由英国阿斯利康公司研发的创新药物。司美替尼主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。该药物通过抑制MEK1/2信号通路，减少肿瘤的生长和扩散，从而改善患者的生活质量。司美替尼于2023年5月在中国正式获批上市，并已进入中国医保，市面上有多款仿制药可供选择。

司美替尼的功效

1. 治疗1型神经纤维瘤病

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，患者通常会出现多个丛状神经纤维瘤（PN）。这些肿瘤不仅会导致疼痛和其他症状，还可能危及生命。司美替尼通过抑制MEK1/2信号通路，减少肿瘤的生长和扩散，从而显著改善患者的症状和生活质量。

研究表明，司美替尼能够显著缩小丛状神经纤维瘤的体积，减轻患者的疼痛和功能障碍。在临床试验中，许多患者在接受司美替尼治疗后，肿瘤体积明显减小，生活质量得到显著提高。这种疗效使得司美替尼成为治疗1型神经纤维瘤病的重要药物之一。

2. 安全性和有效性

司美替尼的安全性和有效性已经得到了广泛的研究和验证。多项临床试验结果显示，司美替尼在儿科患者中的安全性较高，常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。这些不良反应大多数为轻度至中度，可以通过调整剂量或对症处理得到有效管理。

此外，司美替尼的药代动力学数据显示，该药物在儿科患者中的吸收和代谢情况良好，每日两次的推荐剂量为25mg/m²，首次给药后的平均最大血药浓度为731ng/mL，稳态时为798ng/mL。健康成人中的平均绝对口服生物利用度为62%，这表明司美替尼在人体内的吸收和分布较为稳定。

用药注意事项

1. 药物相互作用

司美替尼与某些药物合用时可能会发生药物相互作用，影响药效或增加不良反应的风险。例如，当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂（如氟康唑）联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。因此，应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

相反，当司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致药效减弱。在这种情况下，可能需要调整司美替尼的剂量或选择其他替代药物。

2. 特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。同样，有生殖潜力的女性伴侣的男性患者也应在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。

母乳喂养的妇女应避免使用司美替尼，因为尚无关于母乳中存在司美替尼或其活性代谢物的数据。母乳喂养的儿童可能会出现不良反应，因此建议妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。

3. 储存和有效期

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。避免将药物与其他药物混合或转移，以防止污染和损坏。司美替尼的最佳保存温度为25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内短期保存。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

司美替尼的有效期为24个月。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。