贝组替凡（Belzutifan）是一种用于治疗 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关肿瘤的新型靶向药物。该药物由美国默沙东公司研发，并于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。本文将详细介绍贝组替凡的用药指南，包括药物的基本信息、适应症、用法用量、贮存方法和特殊人群用药等。

贝组替凡的基本信息

药物概述

贝组替凡是美国默沙东公司研发并生产的一种新型靶向药物，主要适用于治疗 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关肿瘤。2021年8月13日，贝组替凡首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。

适应症

贝组替凡主要用于治疗患有 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。

药物成分和剂型

贝组替凡的主要成分是 Belzutifan，其化学名为3-[[(1S,2S,3R)-2,3-二氟-2,3-二氢-1-羟基-7-（甲磺酰基）-1H-吲哚-4-基]氨基]-5-甲氧基-1,3-苯二酚。贝组替凡的剂型为片剂，每片含40mg活性成分，外观为蓝色、椭圆形、薄膜包衣，一面有“177”压印，另一面无压印。

贝组替凡的用药注意事项

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐，不要再次服用，第二天继续按正常计划服用。

特殊人群用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此需谨慎使用。对于轻度和中度肾功能损害患者，也不建议调整剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

孕妇和具有生育能力的女性应被告知该药物对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内采取有效的避孕措施。哺乳期女性在使用本品治疗期间和最后一次治疗后1周内不应母乳喂养。

不良反应和相互作用

常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（≥25%）。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加不良反应的发生率和严重程度，因此需密切监测这些患者的体征和症状。

不建议贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，此外不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体内容建议咨询医学顾问。

贝组替凡应储存在20°C-25°C（68°F-77°F）的环境中，允许在15°C-30°C（59°F-86°F）的温度下进行运输。置于儿童不可接触的地方。贝组替凡的有效期为24个月。