贝组替凡（Belzutifan）是一种新型靶向药物，主要用于治疗 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET)。本文将详细介绍贝组替凡的说明书、医保、价格、疗效和副作用。

贝组替凡说明书

基本信息

贝组替凡是美国默沙东公司研发并生产的靶向药物，于2021年8月13日首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。其英文名称为 Belzutifan，商品名为 Welireg，研发代号为 PT2977。贝组替凡的主要成分是 Belzutifan，规格为40mg，每瓶90片。

适应症

贝组替凡适用于治疗患有 von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET)，但不需要立即进行手术。贝组替凡通过靶向 HIF-2α 蛋白，抑制肿瘤生长，从而达到治疗效果。

用法用量

推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开本品。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐，请勿再次服用，第二天服用下一剂。

不良反应

贝组替凡最常见的副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（≥25%）。患者如果使用贝组替凡出现任何身体不适，应立即到医院进行就医。

价格和医保信息

贝组替凡尚未在中国上市，也没有被纳入医保范畴。在美国，贝组替凡的价格约为888美元/瓶（40mg*90片）。由于未在国内上市，国内患者需通过其他渠道购买。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。
哺乳期女性：建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。
有生殖潜力的男性和女性：建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。
儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
老年患者：临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。
肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。
肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。
UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，密切监测这些患者的体征和症状。

药物相互作用

不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，此外不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体内容建议咨询医学顾问。

贮存方法

贝组替凡应储存在20°C-25°C下，有效期为24个月。

结论

贝组替凡是一种针对von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关肿瘤的有效治疗药物，其疗效显著，但需注意潜在的副作用和特殊人群的用药指导。希望本文能为患者和医生提供有用的信息，帮助更好地理解和使用贝组替凡。