贝组替凡（Welireg）是一种用于治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关肿瘤的新型靶向药物。该药物于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，由美国默沙东公司研发生产。本文将详细介绍贝组替凡的适应症、用法用量、不良反应及特殊人群用药等内容，帮助患者更好地理解和使用这种药物。

适应症及用法用量

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。贝组替凡通过抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）发挥其治疗作用，有助于减缓肿瘤的生长和扩散。

贝组替凡在临床试验中显示出良好的疗效，尤其在减少肿瘤体积和控制疾病进展方面表现突出。因此，对于符合条件的VHL综合征患者，贝组替凡是一个重要的治疗选择。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐，无需再次服用，第二天继续服用下一剂。

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。然而，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此这些患者应谨慎使用。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，可能会增加不良反应的发生率和严重程度，需密切监测。

剂型和规格

贝组替凡的剂型为片剂，每片含40mg活性成分。药片为蓝色，椭圆形，薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。每瓶含90片，售价约为888美元。药品应储存在20°C至25°C的环境中，避免高温和潮湿。

贝组替凡的有效期为24个月。患者在使用过程中应注意药品的有效期限，确保药物的质量和安全性。

用药注意事项及日常护理

不良反应及管理

贝组替凡常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。这些不良反应多数为轻度至中度，可以通过调整剂量或对症处理来管理。然而，如果出现严重的不良反应，如持续的头痛、视力问题或严重的贫血，应立即联系医生。

患者在使用贝组替凡期间应定期进行血液检查，以监测血红蛋白水平和其他相关指标。医生会根据检查结果调整治疗方案，确保患者的安全和疗效。

特殊人群用药

贝组替凡在孕妇和哺乳期女性中的使用需特别注意。孕妇和具有生育能力的女性应被告知该药物对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内采取有效的避孕措施。

对于轻度和中度肾功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。然而，尚未对重度肾功能损害患者进行研究，这些患者应谨慎使用。老年患者（65岁及以上）在使用贝组替凡时也应密切监测，因为他们的反应可能与年轻患者不同。

药物相互作用

贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用时，可能会增加贝组替凡的暴露量，从而增加不良反应的风险。因此，不建议与这些药物同时使用。此外，贝组替凡不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。在使用贝组替凡前，患者应告知医生正在使用的其他药物，以避免潜在的药物相互作用。

患者在使用贝组替凡期间应遵循医生的指导，定期复诊，及时报告任何不适或异常情况。通过合理的用药和科学的管理，贝组替凡可以为VHL综合征患者带来显著的临床效益，提高生活质量。