贝组替凡（Welireg）是一种新型靶向药物，由美国默沙东公司研发并生产，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物主要用于治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。本文将详细介绍贝组替凡的说明书、医保政策、价格、疗效及副作用。

贝组替凡（Welireg）概述

基本概况

贝组替凡（Welireg）的化学名称为Belzutifan，商品名为Welireg。它是一种口服药物，规格为40毫克片剂，每瓶含90片。该药物通过抑制HIF-2α靶点发挥作用，能够有效抑制肿瘤生长。目前，贝组替凡尚未在国内上市，也没有被纳入医保范畴。

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。临床研究表明，贝组替凡在这些适应症中表现出显著的疗效。

疗效与副作用

贝组替凡的疗效已在多项临床试验中得到验证。它能够显著减缓肿瘤的生长速度，提高患者的生存质量。常见的副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。严重的副作用较少见，但患者在使用过程中仍需密切关注身体状况，并定期进行血液检查。

用药注意事项与日常管理

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者在每天同一时间服用，可以随餐或不随餐服用。患者应整片吞下药物，不要咀嚼、压碎或劈开。如果错过了一剂药物，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用后出现呕吐，不应再次服用，而是在第二天继续正常服用。

特殊人群用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。中度或重度肝功能损害患者的用药安全性尚未明确，因此应谨慎使用。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，可能会增加不良反应的发生率和严重程度，应密切监测这些患者的体征和症状。

药物相互作用

贝组替凡不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。这些药物可能会增加贝组替凡的血药浓度，从而增加不良反应的风险。具体内容建议咨询医学顾问。

价格与医保政策

贝组替凡的价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。在美国，40毫克*90片的规格售价约为1,200美元。国内市场上，卢修斯生产的贝组替凡仿制药版本，40毫克*90片的规格售价约为888美元。目前，贝组替凡尚未在国内上市，也没有被纳入医保范畴，患者需自费购买。

日常管理

患者在使用贝组替凡期间，应定期进行血液检查，监测血红蛋白、肌酐等指标的变化。保持良好的生活习惯，如合理饮食、适量运动，有助于提高治疗效果。如有任何不适，应及时就医。此外，患者应避免饮酒和吸烟，这些行为可能会加重药物的副作用。

总结

贝组替凡（Welireg）作为一种新型靶向药物，在治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤方面展现出显著的疗效。虽然该药物尚未在国内上市，但其独特的机制和显著的治疗效果使其成为值得期待的新药。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物的用法用量和潜在的副作用，以确保治疗的安全性和有效性。