马瓦卡坦（Mavacamten），商品名为Camzyos，是一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，主要用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的成人患者。通过调节心肌肌球蛋白的功能，马瓦卡坦能够显著改善患者的症状和生活质量。

马瓦卡坦的作用机制与适应症

作用机制

马瓦卡坦通过针对肌节收缩过度并抑制过多的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，将整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，从而降低心肌收缩力。这种机制有助于减轻心肌的肥厚和改善心脏功能，尤其对于那些因心肌过度收缩而导致症状的患者来说效果显著。

适应症

马瓦卡坦被批准用于治疗有症状的NYHA II-III级阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的成人患者。这些患者通常表现为胸痛、呼吸困难、晕厥等症状，严重影响日常生活。马瓦卡坦的使用可以显著改善患者的功能能力和生活质量。

临床试验结果

多项临床试验结果显示，马瓦卡坦能够有效减轻心肌的肥厚，减少左心室流出道压力梯度，改善患者的运动耐量和生活质量。特别是在EXPLORER-HCM III期临床试验中，接受马瓦卡坦治疗的患者在6分钟步行测试中的表现明显优于安慰剂组。

用药注意事项与日常管理

用药指导

推荐的起始剂量为5mg口服，每日一次，不考虑进食。医生会根据患者的具体情况调整剂量，后续剂量可为每日一次口服2.5mg。患者应严格按照医嘱服用，不可自行增减剂量或停药。

特殊人群用药

对于具有生殖潜力的女性患者，需在确认未怀孕的情况下使用，并且在整个治疗期间使用有效的避孕方法。左室射血分数（LVEF）低于正常范围的患者应谨慎使用或避免增加剂量。

常见副作用

马瓦卡坦的常见副作用包括头痛、头晕、乏力等。少数患者可能出现心力衰竭的风险，因此在治疗过程中应定期监测心脏功能。如出现严重不适或副作用，应及时联系医生。

日常管理

患者在使用马瓦卡坦期间应保持健康的生活方式，包括合理饮食、适量运动和充足休息。定期复查心电图和心脏超声，以便及时了解病情变化。同时，避免吸烟和过量饮酒，这些不良习惯可能加重心脏负担。

药物相互作用

在使用马瓦卡坦期间，应注意与其他药物的相互作用。某些药物可能会增加或降低马瓦卡坦的效果，因此在使用其他药物时应告知医生，以避免不必要的风险。

经济负担

马瓦卡坦的治疗费用相对较高，每年的治疗费用约为30,000美元。患者可根据自身经济状况和医疗保险政策选择合适的支付方式，以减轻经济负担。