依利格鲁司他（Eliglustat）是一种用于治疗1型戈谢病的药物，这种疾病是一种罕见的遗传性代谢紊乱，会导致脾脏、肝脏和骨髓中积累过多的脂质。目前，依利格鲁司他在国内的上市情况和购买渠道备受关注。本文将详细探讨依利格鲁司他在国内的可购性和相关注意事项。

依利格鲁司他在中国的购买情况

依利格鲁司他的上市情况

依利格鲁司他（Eliglustat）于2014年获得美国食品药物管理局（FDA）批准上市。然而，根据当前的信息，依利格鲁司他尚未在中国正式上市。这意味着患者在国内的正规渠道暂时无法购买到这种药物。尽管如此，一些患者可能会通过海外代购或医疗机构的特殊途径获取该药物。

国内的购买渠道

由于依利格鲁司他尚未在中国上市，患者如果需要使用该药物，通常需要通过以下几种方式：

• 海外代购：患者可以通过可靠的海外代购平台购买依利格鲁司他。这种方式需要患者自行评估代购平台的信誉和合法性，以避免购买到假药或劣质药品。
• 医疗机构：部分大型医疗机构可能有特殊的采购渠道，能够为患者提供依利格鲁司他。患者可以咨询当地的三甲医院或专科医院，了解是否有可能通过这些渠道获取药物。
• 临床试验：如果患者符合某些临床试验的入组条件，可以通过参加临床试验免费获得依利格鲁司他。患者可以联系当地的研究机构或医院，了解是否有相关的临床试验项目。

价格信息

依利格鲁司他的价格较高，法国赛诺菲版原研药的价格约为33,599美元/盒。由于国内尚未上市，患者通过海外代购或医疗机构购买时，实际价格可能会因汇率、运费等因素有所波动。患者在购买前应充分了解市场价格，做好预算准备。

用药注意事项

适应症与禁忌症

依利格鲁司他适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。在使用依利格鲁司他之前，患者需要进行CYP2D6基因型检测，以确定药物的适用性。

禁忌症包括：
- 对依利格鲁司他或其成分过敏的患者禁用。
- 肾功能受损的患者禁用。
- 重度肝功能受损的患者禁用。
- 孕妇和哺乳期妇女禁用。

用法用量

依利格鲁司他的推荐剂量通常为每日2次口服。具体剂量会根据患者的体重和CYP2D6代谢酶基因型等因素而定。患者在使用过程中应严格按照医生的指导进行，切勿自行调整剂量或停药。

副作用与监测

依利格鲁司他可能会引起一些副作用，常见的包括头痛、疲劳、恶心、腹泻等。患者在使用过程中应注意观察身体反应，如有不适应及时就医。此外，定期进行血液检查和肝功能检查，以便及时发现并处理潜在的问题。

存储与保管

依利格鲁司他应储存在干燥、阴凉处，避免阳光直射。患者在购买后应仔细阅读说明书，了解具体的存储要求，确保药物的有效性和安全性。