依利格鲁司他（Eliglustat）是一种用于治疗1型戈谢病（Gaucher Disease Type 1, GD1）的口服药物，其商品名为Cerdelga。这种疾病是由体内缺乏特定酶导致的遗传性代谢紊乱，影响了脂肪物质的正常代谢。依利格鲁司他通过减少有害物质的积累，帮助控制病情进展。本文将详细介绍依利格鲁司他的说明书、医保情况、价格、疗效和副作用。

依利格鲁司他（Eliglustat）Cerdelga说明书

基本信息

依利格鲁司他胶囊，即Cerdelga，由法国赛诺菲公司生产。该药物是一种口服胶囊，每粒含有84毫克的依利格鲁司他。胶囊外观为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。

适应症

依利格鲁司他适用于经过FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病成年患者的长期治疗。这种药物通过抑制特定酶的活性，减少体内有害物质的积累，从而改善患者的症状和生活质量。

用法用量

依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应咨询专业医生。在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将Cerdelga的给药频率从每日两次降低至每日一次。胶囊应整粒吞服，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁同时食用。

常见副作用

最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。少数患者可能出现心电图变化，如PR、QTc和QRS间隔延长，增加心律失常的风险。因此，有心脏病史或正在服用可能影响心脏功能的药物的患者应谨慎使用。

用药注意事项及日常管理

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司他浓度，增加心律失常的风险。因此，这些患者应避免使用依利格鲁司他，或在医生指导下调整剂量。强CYP3A诱导剂会降低依利格鲁司他浓度，可能降低药物疗效。

特殊人群用药

依利格鲁司他在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。孕妇和哺乳期妇女应在医生指导下使用。对于有心脏病史（如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）或长QT综合征的患者，应禁用依利格鲁司他。

医保与价格

目前，依利格鲁司他尚未在中国上市，也未进入中国医保系统，市面上没有仿制药。法国赛诺菲生产的原研药价格约为33,599美元/盒。建议患者选择正规海外代购渠道购买，以保证产品质量。

存储条件

依利格鲁司他应储存在68°F-77°F（20°C-25°C）的环境中，允许在59°F-86°F（15°C-30°C）之间移动。有效期为24个月。

通过以上介绍，我们可以看到依利格鲁司他作为一种有效的治疗1型戈谢病的药物，在控制病情和改善患者生活质量方面具有重要作用。然而，患者在使用过程中需严格遵循医嘱，注意药物相互作用和潜在副作用，以确保安全和疗效。