恩曲替尼（Entrectinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者。它还适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。恩曲替尼由罗氏公司（Roche）研发，于2019年在美国首次获得FDA批准上市，随后在日本、欧盟等地获批。在中国，恩曲替尼于2022年7月29日正式获批上市，并已被纳入医保。

恩曲替尼的适应症

实体瘤治疗

恩曲替尼适用于以下条件的成人和1月龄以上儿童实体瘤患者：

• 经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变的患者。
• 患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者。
• 无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

该适应症基于替代终点获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

非小细胞肺癌治疗

恩曲替尼适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这种适应症主要针对那些通过充分验证的检测方法确诊为ROS1阳性的患者。

恩曲替尼的治疗效果已经在多个临床试验中得到验证，尤其是在ROS1阳性非小细胞肺癌患者中表现出显著的疗效。

恩曲替尼的用法用量

治疗前的评估和测试

在开始恩曲替尼治疗之前，医生会进行一系列评估和测试，以确保患者适合使用该药物。这些评估包括：

• 左心室射血分数（LVEF）评估，以监测心脏功能。
• 血清尿酸水平检测，以预防高尿酸血症。
• QT间期和电解质检查，以评估心脏电生理状态。

这些评估有助于及时发现潜在的不良反应，确保患者的安全。

剂型和剂量

恩曲替尼有多种剂型，包括胶囊和口服微丸。具体剂型选择取决于患者的具体情况：

• 100mg和200mg胶囊：适用于可吞服整粒胶囊且剂量为100mg倍数的患者。
• 制成口服混悬液的胶囊：适用于吞咽胶囊有困难或无法吞咽胶囊或需要肠内给药（如胃管或鼻胃管）的患者。剂量增量为10mg时，仅使用作为混悬液制备的胶囊。
• 50mg口服微丸：适用于吞咽胶囊有困难或无法吞咽胶囊但可以吞咽软食物且剂量为50mg倍数的患者。不要使用颗粒制备混悬液，也不要将微丸制剂用于肠道给药。

医生会根据患者的具体情况开具最合适的剂型和剂量。

用药注意事项

在使用恩曲替尼期间，患者需要注意以下事项：

• 避孕：在接受恩曲替尼治疗期间及停药后3个月内，建议患者及其性伴侣采取有效的避孕措施，以避免对胎儿造成影响。
• 哺乳：在恩曲替尼治疗期间及最后一次给药后至少3个月内，应停止哺乳，以免药物通过乳汁传递给婴儿。
• 监测：定期监测肝功能和肺部状况，以防范可能出现的严重不良反应。
• 药物相互作用：避免将恩曲替尼与其他已知可能延长QT/QTc间期的药物合用。同时，应避免与中度和强CYP3A抑制剂合用，以免增加不良反应的风险。

患者在使用恩曲替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，确保治疗的安全性和有效性。