阿米吡啶（Amifampridine），也被称为Firdapse或磷酸阿米吡啶，是一种钾通道阻滞剂，主要用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。本文将详细介绍阿米吡啶的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

阿米吡啶的适应症、作用与功效

适应症

阿米吡啶主要适用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是免疫系统错误地攻击神经肌肉接头处的钙通道，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经肌肉传导，从而改善患者的肌肉力量和运动能力。

作用与功效

阿米吡啶的主要成分是阿米吡啶（Amifampridine），它通过作用于钾通道，延长神经末梢的动作电位，增加钙离子内流，从而促进神经递质的释放，增强神经肌肉传导。这一机制有助于缓解LEMS患者的肌肉无力和疲劳症状，提高生活质量。

用法用量

阿米吡啶的推荐剂量因患者的具体情况而异，建议在医生的指导下使用。一般情况下：

• 体重45公斤或以上的成人和6岁及以上的儿童患者：推荐的起始剂量为每日15毫克，分次口服。
• 体重小于45公斤的儿童患者：推荐的起始剂量为每日5毫克，分次口服。

对于肾功能不全、肝功能不全或已知n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐以最低推荐起始剂量开始治疗，并密切监测患者的不良反应。终末期肾病患者没有推荐剂量。

用药注意事项

癫痫风险

阿米吡啶可能会导致癫痫发作。在没有癫痫发作史的患者中，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为2%。许多患者正在服用药物或有可能降低癫痫发作阈值的共病。癫痫发作可能是剂量依赖性的。在治疗期间癫痫发作的患者可考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

特殊人群用药

阿米吡啶在特定人群中的使用需特别注意：

• 孕妇和哺乳期妇女：目前尚无关于孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据。哺乳期妇女中也没有关于阿米吡啶在母乳中的存在、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。
• 老年人：阿米吡啶的临床研究没有纳入足够数量的65岁及以上的受试者。老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。
• 肾功能不全和肝功能不全患者：对于肾功能不全或肝功能不全的患者，应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。根据临床疗效和耐受性，考虑对这些患者调整剂量或停药。

药物相互作用

阿米吡啶与其他药物的相互作用需引起重视：

• 降低癫痫发作阈值的药物：同时使用阿米吡啶和降低癫痫发作阈值的药物可能会增加癫痫发作的风险。
• 具有胆碱能作用的药物：与具有胆碱能作用的药物（例如，直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用阿米吡啶可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。

常见副作用

阿米吡啶的常见副作用（发生率大于10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。如果出现严重不良反应，应立即停药并咨询医生。

通过以上介绍，我们可以看到阿米吡啶在治疗Lambert-Eaton肌无力综合征方面的独特优势和潜在风险。正确使用药物并密切关注不良反应，可以在保证疗效的同时，最大限度地减少副作用的影响。