阿米吡啶（Amifampridine），又名Firdapse或磷酸阿米吡啶，是一种钾通道阻滞剂，主要用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。这种罕见疾病影响神经肌肉接头的功能，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经递质乙酰胆碱的释放，从而改善患者的肌肉力量。

阿米吡啶的基本信息

研发背景和上市信息

阿米吡啶由美国BioMarin公司研发，于2009年12月23日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。该药物目前在德国和英国市场销售，药品规格为10mg×100粒，价格约为3270美元一盒。阿米吡啶尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。患者可以通过正规的医疗服务机构进行购买，需要注意甄别药品真伪，关注生产日期，避免购买假药或劣药。

药物成分和性状

阿米吡啶的主要成分是amifampridine，其化学名为3,4-二氨基吡啶。药物呈白色至灰白色，圆形片剂，每片含有10mg amifampridine。药片未得分的一面刻有“CATALYST”，得分的一面刻有“211”和“10”字样。阿米吡啶的剂型为片剂，可以空腹服用。

适应症和用法用量

阿米吡啶适用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量为每日最低推荐起始剂量，即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每天15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg，分次口服。如果患者需要的剂量小于5mg/mL，或吞咽片剂有困难，可以制备1mg/mL的悬浮液，具体方法是将所需数量的片剂放入50至100ml的容器中，每片加入10ml无菌水，等待5分钟，再充分摇晃30秒。悬浮液制备后，可使用口腔注射器通过口腔或饲管抽取并施用正确的剂量。

阿米吡啶在健康个体和LEMS患者之间的药代动力学相似。单次和多次给药后，AUC、Cmax和Cmin在个体之间存在很大差异。在单次口服20-80毫克剂量范围内，阿米吡啶暴露量随剂量成比例增加。给药后20分钟至1小时阿米吡啶达到血药浓度峰值。

用药注意事项

特殊人群用药

对于肾功能不全的患者，应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。根据临床疗效和耐受性，考虑对肾功能损害患者调整剂量或停药。对于肝功能损害的患者，也应以最低的推荐初始日剂量开始使用阿米吡啶，并应监测患者的不良反应。

过敏反应和药物相互作用

在临床试验中，尚未报告阿米吡啶发生给药相关的超敏反应和过敏反应。如果发生过敏反应，应停止使用阿米吡啶并开始适当的治疗。同时使用阿米吡啶和降低癫痫发作阈值的药物可能会导致癫痫发作风险增加。与具有胆碱能作用的药物（例如，直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用阿米吡啶可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。

存储和有效期

阿米吡啶片剂应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）下，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。阿米吡啶的有效期为24个月。患者在使用阿米吡啶时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。