司美替尼（Selumetinib）是一种口服的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，由阿斯利康开发。该药物主要用于治疗2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）。司美替尼通过抑制MEK1/2的活性，阻断细胞外信号相关激酶（ERK）途径，从而抑制肿瘤的生长和扩散。

司美替尼的基本信息

药物规格和价格

司美替尼目前有多个规格和价格，主要取决于生产厂家。以下是几种常见规格及其价格：

• 老挝卢修斯：
  • 规格 10mg*60片，参考价格约为 259美元一盒
  • 规格 25mg*60片，参考价格约为 500美元一盒
• 阿斯利康：
  • 规格为 10mg*60粒，参考价格大约在 1533美元至 3091美元之间

需要注意的是，价格可能因购买渠道、市场供需等因素而有所波动。建议患者通过三甲医院、药房或正规的医疗服务机构获取该药物，以确保药品的质量和安全性。

适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。该药物通过抑制MEK1/2的活性，减少神经纤维瘤的体积，改善患者的生活质量。

此外，司美替尼在某些情况下也可用于治疗低分级浆液性卵巢或腹膜癌，但具体使用需在医生的指导下进行。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。因此，应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

相反，当司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致药物疗效减弱。在这种情况下，应监测患者的血药浓度，并根据实际情况调整治疗方案。

特殊人群用药

司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用司美替尼，因为该药物具有胚胎-胎儿毒性，可能对胎儿造成伤害。在开始治疗前，应告知医生怀孕情况或计划怀孕的情况。

不良反应及处理

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。

若出现严重不良反应，如心肌症（左心室射血分数LVEF低于基线≥10%）或视毒性（如视网膜静脉阻塞RVO和视网膜色素上皮脱离RPED），应立即停药并及时就医。医生会根据不良反应的严重程度，决定是否暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

患者在使用司美替尼期间，应定期进行超声心动图或心脏MRI检查，以监测心功能。同时，定期进行全面的眼科评估，以便及时发现和处理视毒性问题。