阿米吡啶（amifampridine），商品名为Firdapse，是一种用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。Firdapse通过阻断钾通道，增强神经肌肉传导，从而改善患者的症状。然而，阿米吡啶尚未在中国大陆正式上市，患者如需使用该药物，需通过特殊途径获取。

阿米吡啶(Firdapse)的国内可及性与价格

国内可及性

阿米吡啶（Firdapse）目前尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，因此在国内市场上无法直接购买到。患者如果需要使用阿米吡啶，必须通过特殊药品进口程序申请。具备涉外医疗资质的三甲医院可以协助患者办理临时进口手续，整个过程通常需要4-6周的时间。这一程序相对复杂，患者需要提前准备相关文件，并与医院密切沟通。

价格信息

阿米吡啶的原研药由美国BioMarin公司生产，药品规格为10mg×100粒，价格约为3270美元一盒。不同国家的阿米吡啶价格可能会有所差异，主要与国家政策、市场需求等因素有关。截至2025年5月，阿米吡啶已在47个国家和地区获得上市许可，不同地区的准入政策和报销标准存在显著差异。

获取途径

患者如需使用阿米吡啶，建议首先咨询专业医生或医疗机构，了解详细的申请流程和所需材料。具备涉外医疗资质的三甲医院通常能够提供这方面的帮助。患者在申请过程中，应确保所有文件齐全，以提高申请的成功率。

用药注意事项

剂量与用法

阿米吡啶的推荐剂量方案因患者年龄和体重而异。对于6岁及以上的成人和儿童患者，建议咨询医学顾问以确定具体剂量。肾功能受损和肝功能受损的患者应以最低推荐的起始日剂量开始治疗，并根据具体情况调整剂量。NAT2低代谢患者也应以最低推荐的初始日剂量开始应用阿米吡啶，并监测患者的不良反应。

不良反应与监测

阿米吡啶的常见不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。其中，感觉异常和上呼吸道感染是最常见的不良反应，发生率超过10%。在使用阿米吡啶的过程中，患者应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

药物相互作用

阿米吡啶与其他药物可能存在相互作用。同时使用降低癫痫发作阈值的药物可能会增加癫痫发作的风险。与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用阿米吡啶，可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。因此，患者在使用阿米吡啶时，应告知医生自己正在使用的其他药物，以避免不必要的药物相互作用。

贮存与有效期

阿米吡啶片剂应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药物的有效期为24个月。患者在使用阿米吡啶时，应检查药品的有效期，避免使用过期药品。

特殊人群用药

孕妇使用阿米吡啶可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，应以最低推荐的初始日剂量开始应用阿米吡啶，并监测患者的不良反应。老年人和儿童患者在使用阿米吡啶时，应遵循医生的建议，严格控制剂量。

阿米吡啶（Firdapse）作为一种重要的治疗LEMS的药物，虽然尚未在中国大陆正式上市，但患者可以通过特殊途径获取。在使用过程中，患者应密切关注药物的剂量、不良反应和药物相互作用，以确保安全有效地使用该药物。