普拉替尼（GAVRETO），又名普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼、普雷替尼，是由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物。普拉替尼于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准，并于2021年3月24日在中国获批上市，2022年纳入中国医保。本文将详细介绍普拉替尼的作用与功效、用法用量以及常见副作用。

普拉替尼的作用与功效

作用机制

普拉替尼是一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂。RET基因突变或融合是某些癌症类型的关键驱动因素，如非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。普拉替尼通过特异性抑制RET激酶活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。

适应症

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。此外，普拉替尼还可用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）突变阳性的非小细胞肺癌患者。

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如果出现严重的不良反应，医生可能会调整剂量或暂停用药。

常见副作用

普拉替尼的常见副作用包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。其中，胃肠道反应是最常见的副作用，包括腹泻、便秘、食欲减退、恶心和呕吐等。这些反应通常可以通过调整饮食和使用止泻药来缓解。此外，普拉替尼还可能导致皮疹、皮肤瘙痒以及指甲变色或质地改变等皮肤反应。这些反应多数为轻度至中度，并且在治疗结束后会逐渐缓解。如果症状严重，医生可能会开具抗过敏药物以缓解症状。

用药注意事项

特殊人群用药

普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。对于老年患者，没有明显差异，但也应在医生指导下使用。对于肝功能损害患者，轻度肝功能损害患者不需要调整剂量，但中重度肝功能损害患者尚未进行研究，因此需谨慎使用。

药物相互作用

普拉替尼与其他药物的相互作用需要特别关注。强度或中度CYP3A诱导剂会减少普拉替尼的暴露量，可能降低其疗效。应避免与这些药物联合使用，如果不可避免，则需增加普拉替尼剂量。相反，强度或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂会增加普拉替尼的暴露量，增加不良反应的风险。应避免与这些药物联合使用，如果无法避免，则需减少普拉替尼剂量。

贮存方法

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免暴露在极端高温或低温环境中。选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。同时，普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。