恩西地平（Enasidenib）是一种针对携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）的治疗药物。2017年8月1日，美国FDA批准了恩西地平（Idhifa）上市，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML患者。这种药物在国外已经取得了显著的临床效果和市场认可，但在中国市场，由于药物审批和临床试验等流程的原因，该药物尚未正式上市，也无法通过医保报销。

恩西地平的治疗效果

恩西地平在治疗过程中，能够缓解白血病患者常出现的贫血、出血、感染等症状。这些症状的缓解有助于改善患者的生活质量，减少因疾病带来的痛苦和不适。临床试验表明，恩西地平能够显著延长IDH2突变AML患者的生存期，提高了患者的生存率。

临床试验结果

在一项开放标签、随机、3期临床试验中，研究对象为年龄大于60岁的晚期伴IDH2突变的复发/难治急性髓系白血病患者。试验结果显示，恩西地平在缓解率和生存期方面均优于常规治疗方案。具体而言，40.3%的复发或难治性AML受试者在接受恩西地平治疗过程中发生了血液学相关响应，且无论IDH2突变位点如何，均能获得血液学应答。

药物机制

恩西地平是一种小分子抑制剂，特异性地靶向IDH2突变蛋白。体外实验证实，恩西地平与对照品野生型的IDH2相比，对突变型IDH2具有更高的亲和力和选择性。通过抑制IDH2突变蛋白的活性，恩西地平能够阻止癌细胞的增殖和扩散，从而达到治疗的效果。

恩西地平的治疗效果不仅体现在临床试验数据上，还得到了实际应用中的验证。许多患者在接受恩西地平治疗后，症状得到了明显缓解，生活质量显著提高。

用药注意事项

虽然恩西地平在治疗IDH2突变的急性髓系白血病方面表现出色，但在使用过程中仍需注意一些事项，以确保药物的安全性和有效性。

剂量和服用方法

恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日口服一次，可伴或不伴食物。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎恩西地平片剂。每天大约同一时间口服恩西地平片。如果使用一剂恩西地平后呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快给药，并在第二天恢复正常用药计划。

毒性监测和剂量调整

在使用恩西地平前，应评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月每2周监测一次。及时处理任何异常情况。出现毒性反应时，应中断给药或减少剂量。如果患者出现了不良反应，则需要按照专业医生的建议进行剂量调整。

常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。在使用恩西地平时，医生会定期监测患者的血液指标，以及时发现并处理可能出现的不良反应。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用，需要注意以下几点：

• 避免与CYP3A底物的抗真菌药物同时使用。
• 同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度，因此建议采用其他避孕方法。
• 可能增加对OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物药物的全身暴露并增加对药物产生不良反应的风险。如果需要将恩西地平与这些底物同时使用，则应根据各自的处方信息减少底物药物的剂量。
• 可能增加底物药物的全身暴露量并增加药物不良反应的风险。如果必须同时使用恩西地平与敏感的P-gp底物，请遵循P-gp底物处方信息中的建议并更频繁地监测不良反应。

了解并遵循这些用药注意事项，可以帮助患者更好地管理病情，减少不良反应的发生，确保治疗效果的最大化。